Según una historia de BioSpace, el desarrollador de medicamentos Biogen publicó recientemente los resultados provisionales de un ensayo clínico de fase 1/2. Este ensayo clínico está probando el medicamento tofersen, que se está desarrollando como un tratamiento para una forma genética de la esclerosis lateral amiotrófica que está vinculada a mutaciones del gen SOD1. Los resultados de estos resultados provisionales son lo suficientemente alentadores para respaldar la prueba continua de la terapia y el desarrollo de un ensayo clínico de Fase 3.
Sobre la esclerosis lateral amiotrófica (ELA)
La esclerosis lateral amiotrófica, también conocida como enfermedad de Lou Gehrig, es una enfermedad degenerativa rara que causa la muerte de las células nerviosas asociadas con los músculos voluntarios. Poco se sabe sobre los orígenes de la esclerosis lateral amiotrófica, sin una causa definitiva en aproximadamente el 95 por ciento de los casos. El cinco por ciento restante parece heredar la enfermedad de sus padres. Los síntomas incluyen inicialmente pérdida de coordinación, debilidad muscular y atrofia, rigidez muscular y calambres, y dificultad para hablar, respirar o tragar. Estos síntomas empeoran constantemente con el tiempo; La mayoría de los pacientes mueren debido a complicaciones respiratorias. El tratamiento es principalmente sintomático y el medicamento riluzol puede prolongar la vida. La esperanza de vida después del diagnóstico varía de dos a cuatro años, pero algunos pacientes pueden sobrevivir por mucho más tiempo.
Un pequeño paso?
Si bien este medicamento tiene el potencial de ser útil solo para un pequeño porcentaje de pacientes con esclerosis lateral amiotrófica, el estado de tratamiento totalmente deplorable para esta enfermedad significa que incluso las pequeñas mejoras son bienvenidas. Existe una gran necesidad de tratamientos más útiles para esta enfermedad rara letal. La esclerosis lateral amiotrófica ha sido una enfermedad notoriamente difícil de tratar con eficacia, con muchos medicamentos experimentales que fallan en la etapa de ensayo clínico.
El propio Biogen ha visto fracasar sus intentos previos de desarrollar fármacos para la enfermedad. Al encontrar tratamientos efectivos para las formas genéticas de la esclerosis lateral amiotrófica, que constituyen solo un pequeño número de casos generales, las posibilidades de desarrollar un tratamiento efectivo para la enfermedad en general podrían mejorar gracias a los descubrimientos realizados en el camino. Algunas de las últimas investigaciones sugieren que una serie de mutaciones diferentes que afectan a múltiples genes a la vez podrían ser la causa en la mayoría de los casos.
En el estudio, el tratamiento con tofersen logró reducir la presencia de proteínas SOD1 en el líquido cefalorraquídeo en un 37 por ciento. Los pacientes que recibieron el medicamento también tenían mayor fuerza muscular y capacidad respiratoria en comparación con el grupo placebo. El estudio de fase 3 de tofersen ya ha comenzado a dosificar pacientes.
James Moore
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