Según una publicación de Healio, los recientes avances en la ciencia médica han renovado las esperanzas de encontrar una cura para la rara enfermedad de Cushing. El Dr. Shlomo Melmed, decano y vicepresidente ejecutivo del famoso Centro Médico Los Angeles Cedars-Sinai, habló de dificultades pasadas con el diagnóstico y tratamiento de la enfermedad de Cushing en una conferencia de apertura en Los Ángeles.
Acerca de la enfermedad de Cushing
La enfermedad de Cushing, o síndrome de Cushing, es causada por un exceso de la hormona del estrés cortisol. Eso no quiere decir que una película de miedo sea suficiente para darle la enfermedad de Cushing, sino que los síntomas de la enfermedad de Cushing se desarrollan con el tiempo después de una exposición prolongada a niveles elevados de cortisol.
Estos niveles elevados de cortisol generalmente son causados por la presencia de un tumor benigno en la glándula pituitaria llamado adenoma hipofisario. La glándula pituitaria es una glándula endocrina de vital importancia y es responsable de controlar la liberación de muchas de las hormonas más importantes del cuerpo. Cuando se forma un adenoma en la glándula, puede estimular erróneamente la liberación incontrolada de ACTH, una hormona que desencadena la producción de cortisol en las glándulas suprarrenales.
Con el tiempo, la exposición a niveles de cortisol no controlados puede provocar cambios en el estado físico y mental. Las personas que desarrollan la enfermedad de Cushing pueden desarrollar aumento de peso, piel delgada o una «joroba de búfalo» de depósitos de grasa que se asientan entre los hombros.
Tal vez más debilitantes, sin embargo, son los aspectos psicológicos de la condición. Las personas con la enfermedad de Cushing con frecuencia desarrollan depresión, ansiedad y cambios de humor. Si no se maneja, la enfermedad de Cushing puede incluso ser fatal.
Esperanza para una cura
Las dificultades para tratar la enfermedad de Cushing comienzan en el momento del diagnóstico. Muchos de los síntomas físicos distintivos de la enfermedad, como el aumento de peso, se superponen con otras afecciones comunes como la obesidad, la hipertensión o la diabetes. «Hay miles de esos pacientes para cada paciente con la enfermedad de Cushing que encontraremos», dijo Melmed durante su presentación. Eso significa que la mayoría de los médicos probablemente no esperan ver muchos casos de la enfermedad de Cushing e incluso pueden no identificar un caso determinado hasta que sea demasiado tarde para tratarlo de manera efectiva.
Además, el Dr. Melmed señala que aproximadamente el 10% de la población tiene un adenoma hipofisario, aunque la mayoría son bastante pequeños y casi la mitad no son visibles. Los métodos populares existentes para extirpar el adenoma hipofisario incluyen la cirugía y la radiación, que pueden tener efectos secundarios graves y, a menudo, no logran una remisión duradera.
¿Cómo podemos esperar tratar a los pacientes de Cushing?
Un estudio de 2011 sobre peces proporcionó una respuesta poco probable pero potencial. El pez cebra, cuando se le inyectó un gen para generar adenoma hipofisario, mostró síntomas muy similares a los de los pacientes de Cushing: niveles elevados de cortisol, diabetes y enfermedad cardiovascular. Mientras buscaban una forma de «apagar» la ACTH hiperactiva, Melmed y su equipo descubrieron que el inhibidor de la ciclina E-roscovitina reprimía la expresión de POMC, el precursor químico de la hipófisis de la ACTH, en el pez cebra.
En peces, ratones y pruebas in vitro de células humanas, la R-roscovitina se asoció con una producción bloqueada de ACTH. Un estudio abierto limitado encontró que algunos pacientes de Cushing que recibieron R-roscovitina durante un período de cuatro semanas experimentaron una normalización de los niveles de cortisol.
Un brazo de la fase 2 del estudio, financiado por la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la FDA, está en desarrollo y puede ocurrir en algún momento en los próximos años. Debido a la rareza de Cushing, encontrar un grupo de participantes estadísticamente significativo es un desafío en sí mismo. «[El] modelo de pez cebra se publicó en 2011, y ahora estamos en 2019», dijo Melmed sobre su investigación. Ocho años es mucho tiempo para preparar un estudio con animales, un recordatorio de que la investigación en seres humanos es un animal completamente diferente (no hay juego de palabras).
Aunque la R-roscovitina parece potencialmente prometedora, las actualizaciones podrían estar a años de distancia.
Scott Carlson
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Fuente: http://bit.ly/2ZLeqrX
