Según una historia de Healio, hay una serie de informes recientes sobre el progreso en el desarrollo de tratamientos para formas raras de enfermedades hepáticas. Muchas enfermedades raras del hígado aún carecen de terapias modificadoras de la enfermedad. Aquí hay una breve lista de actualizaciones de los últimos meses relacionadas con el desarrollo de terapias para la enfermedad hepática que, de ser exitosas, le darán a los pacientes con estas enfermedades mayores oportunidades para un tratamiento efectivo y una mejor calidad de vida y resultados generales.
Enfermedad hepática grasa no alcohólica (NAFLD)
El desarrollador de medicamentos Lipocine publicó recientemente un informe que detalla los resultados de un ensayo clínico que probó el producto de investigación de la compañía, el candidato LPCN 1144 como tratamiento para la enfermedad del hígado graso no alcohólico. Esta enfermedad no se considera rara, pero los tratamientos actuales para ella son limitados y está aumentando en prevalencia. Después de un período de tratamiento de 16 semanas, LPCN 1144 pudo reducir exitosamente la grasa hepática.
Porfiria hepática aguda
La compañía Alnylam Pharmaceuticals anunció recientemente los resultados de un ensayo clínico de Fase 3 que evaluó al candidato experimental de la compañía Givosiran. Este fármaco se está desarrollando como una terapia para la porfiria hepática aguda. En este ensayo, givosiran pudo reducir con éxito la cantidad de ataques de porfiria en comparación con un placebo. Estos ataques pueden ser debilitantes y potencialmente mortales, pero estos resultados sugieren que givosiran podría ayudar a mejorar la vida de los pacientes.
Hepatitis autoinmune
Stero Biotechs anunció recientemente que comenzará a inscribir a pacientes con hepatitis autoinmune en un ensayo clínico que probará el uso de cannabidiol (CDB). El objetivo es utilizar el CBD para reducir la dosis y la duración del tratamiento con esteroides en la hepatitis autoinmune. El uso prolongado de esteroides puede tener efectos secundarios graves. El ensayo incluirá 15 pacientes.
Colangiocarcinoma
Imbrium Therapeutics y Mundipharma EDO publicaron un anuncio que indica que la FDA ha otorgado al medicamento etopósido toniribato de la compañía, la designación de medicamento huérfano como tratamiento para el colangiocarcinoma, también conocido como cáncer del tracto biliar. Estas compañías planean desarrollar un ensayo global de Fase 3 para continuar probando esta terapia prometedora para una forma rara y mortal de cáncer.
Estos son solo algunos de los últimos avances en el campo de las enfermedades hepáticas raras. Este campo de desarrollo rápido y con suerte se traducirá en mejores resultados para los pacientes en un futuro próximo.
James Moore
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Fuente: http://bit.ly/2U6pOzw
