Fibrosis quística
La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad rara causada por un gen CFTR defectuoso. El resultado es una acumulación de moco que dificulta la respiración y hace que los pulmones sean susceptibles a infecciones bacterianas. Desafortunadamente, no hay muchos tratamientos disponibles y no hay cura para la enfermedad. Además, los tratamientos que están en el mercado funcionan para un grupo muy limitado de pacientes con FQ. Esto se debe a que diferentes pacientes tienen diferentes tipos de mutaciones y algunos de los pacientes no producen la proteína en absoluto. Este subconjunto particular de pacientes equivale al 10% de todos los diagnósticos de FQ.
Actualmente, 70,000 personas en todo el mundo viven con un diagnóstico de FQ. 30,000 de estos pacientes se encuentran en los Estados Unidos.
Nuevos hallazgos
Martin D. Burke, profesor de la Universidad de Illinois en Champaign, recientemente realizó un nuevo estudio que podría conducir a una nueva opción de tratamiento para esta población de pacientes. Apoyado por los NIH, este estudio investigó la anfotericina en la FQ. La anfotericina es en realidad un fármaco muy utilizado en el mercado. Actualmente se prescribe como una terapia antifúngica.
El estudio del Dr. Burke investigó la anfotericina en modelos animales y células humanas. Básicamente, la anfotericina actúa como un sustituto de la molécula, realizando la función de la proteína defectuosa. Este estudio es único porque no intenta corregir la proteína defectuosa y no es una forma de terapia génica (lamentablemente, esto todavía no se ha encontrado efectivo en los pulmones). Los investigadores están llamando a la terapia una prótesis molecular.
Algunos de los beneficios percibidos de esta forma de terapia es que tiene el potencial de ser efectivo para pacientes con FQ con todo tipo de mutaciones. Incluso se cree que podría ayudar al 10% de los pacientes que no tienen la proteína en absoluto. Además, como se puede administrar directamente a los pulmones, es probable que elimine muchos de los efectos secundarios comunes del tratamiento.
El estudio del Dr. Burke finalmente encontró mejoras
Función pulmonar
Niveles de pH
Viscosidad
Actividad antibacterial
Todos los efectos anteriores ayudarán a los pulmones a combatir las infecciones, que son tan comunes en la FQ.
Los hallazgos del estudio del Dr. Burke se publicarán en Nature.
Viendo hacia adelante
Si bien todavía se necesitan estudios en humanos para investigar la eficacia y seguridad completas de la anfotericina, estos hallazgos iniciales son extremadamente prometedores. Los investigadores tienen la esperanza de que esta terapia pueda convertirse en una nueva opción de tratamiento para esta población de pacientes con una alta necesidad no satisfecha. Es especialmente emocionante para el 10% de la comunidad de FQ que no tiene la proteína, ya que actualmente tienen una grave falta de opciones terapéuticas.
Trudy Horsting
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Fuente: http://bit.ly/2OsaNBL
