No solo las enfermedades son muy raras, sino también la misma enfermedad rara puede afectar a diferentes pacientes de muchas maneras. Por ejemplo, algunas enfermedades pueden afectar a muchos órganos diferentes. Si el órgano primario afectado para un paciente es el hígado, ese será el objetivo de su tratamiento primario. Sin embargo, otro paciente con la misma enfermedad puede experimentar el mayor daño a un órgano diferente y requerir un régimen de tratamiento completamente diferente. Sin mencionar que las necesidades del paciente pueden variar significativamente a lo largo de su vida.
Esta variación significa, en última instancia, que debemos considerar a los pacientes de manera integral, no solo como un diagnóstico, sino como el único individuo que son. Para lograr esto, necesitamos escuchar a los pacientes sobre sus experiencias.
Esta conversación debe comenzar durante el desarrollo de un medicamento o nunca alcanzaremos el nivel de precisión con respecto al tratamiento que necesitamos.
La discusión sobre el tratamiento individualizado ha estado en curso durante años. Pero se amplió después del Día de las Enfermedades Raras de este año el 28 de febrero. Un artículo que presenta una entrevista con Jayne Spink, Directora Ejecutiva de Genetic Alliance UK, describe claramente lo que podemos hacer para mejorar el tratamiento (y el acceso al tratamiento) para pacientes con enfermedades raras.
Grupos de defensa
Genetic Alliance UK está compuesta por más de 200 grupos diferentes de defensa de pacientes. Una de las principales afirmaciones de Spink es que, al trabajar en estrecha colaboración con organizaciones como estas, la industria farmacéutica podrá captar mejor la voz del paciente. Ella admite que ha habido avances en este sentido, pero explica que todavía hay partes de la industria que no han utilizado el compromiso al nivel necesario.
Spink cree que esto se debe en parte a la falta de directrices sobre la ética del compromiso del paciente. Hay algunas guías que explican la conducta apropiada entre la industria farmacéutica y las organizaciones, pero no muchas entre la industria farmacéutica y los pacientes.
Para combatir esto, la Alianza Genética, junto con otras tres organizaciones, creó una guía dirigida a esbozar los principios éticos que consideran más importantes para la participación del paciente. Esta guía está destinada a ser utilizada por investigadores clínicos y patrocinadores farmacéuticos. Los principios discutidos incluían fiabilidad, respeto, transparencia, confianza y responsabilidad.
«Los pacientes no deben ser una idea de último momento. Son una parte integral del proceso de diseño «.
Consecuencias de no incluir pacientes
Cuando los pacientes no están incluidos en el proceso de desarrollo del fármaco, es muy fácil que surjan ensayos clínicos ineficaces o ineficaces. Se pueden formar barreras para el reclutamiento o la retención, lo que impide que surja cualquier resultado.
Para enfermedades raras que tienen una población de pacientes limitada, esto puede ser perjudicial para la investigación.
Incluso si un ensayo clínico se completa con éxito, si se examinó algo incorrecto, los resultados seguirán siendo sombríos para los pacientes.
Sin embargo, digamos que un ensayo clínico está bien hecho y que un medicamento para una enfermedad rara está listo para pasar a la fase de comercialización. En el Reino Unido, hay 15 formas diferentes en que una compañía farmacéutica puede trabajar para obtener una licencia. Todos operan de manera diferente y pueden llevar a diferentes decisiones sobre el mismo medicamento. Para combatir esto, la Alianza Genética del Reino Unido ha iniciado un proyecto llamado Restablecimiento del modelo. Se está evaluando las preferencias de pacientes, compañías farmacéuticas y reguladores al examinar nuevos tratamientos. Su objetivo final es mejorar el proceso de otorgamiento de licencias de medicamentos para pacientes con enfermedades raras mediante la participación de la voz del paciente. Ellos esperan reportar sus hallazgos en los próximos meses.
La moraleja de la historia
No podemos aceptar el estado actual de los procesos para el desarrollo de medicamentos o la concesión de licencias de medicamentos para enfermedades raras, ya que no considera completamente a los pacientes a los que pretende apoyar. Sin duda, hemos avanzado, pero sin duda podemos hacer mejoras continuas.
A través de esfuerzos como los dos proyectos mencionados de Genetic Alliance UK, estamos haciendo avances lentos pero constantes. Con suerte, esto conducirá a tratamientos más precisos, efectivos y accesibles para toda la población rara.
Trudy Horsting
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Fuente: http://bit.ly/2H3oWEJ
