El comité de medicamentos humanos de EMA (CHMP) ha recomendado la autorización de Palynziq (pegvaliase), un nuevo medicamento para pacientes de 16 años o más con fenilcetonuria, una enfermedad metabólica hereditaria rara pero potencialmente grave.
Los pacientes que padecen este trastorno no tienen la enzima que descompone la fenilalanina, un aminoácido que se encuentra en la mayoría de los alimentos que contienen proteínas. Como resultado, la fenilalanina puede acumularse en la sangre, causando problemas en el cerebro y el sistema nervioso. Los pacientes con esta enfermedad pueden experimentar trastornos neurológicos y psiquiátricos, como discapacidad intelectual, ansiedad, depresión y disfunción neurocognitiva.
Esta enfermedad no es curable y los pacientes deben seguir una dieta estricta de por vida baja en alimentos que contengan fenilalanina (como carne, pescado, huevos, nueces, legumbres y maíz) para reducir la ingesta de fenilalanina. Sin embargo, la mayoría de los adultos y adolescentes con fenilcetonuria no se adhieren a estas restricciones dietéticas y los niveles de fenilalanina en la sangre son demasiado altos. En la actualidad, solo un tratamiento más está autorizado en la Unión Europea para ayudar a controlar la enfermedad. Por lo tanto, los pacientes podrían beneficiarse de otras opciones de tratamiento para esta afección que pueden afectar considerablemente su calidad de vida.
Palynziq es para uso en pacientes con niveles excesivos de fenilalanina en la sangre (niveles de fenilalanina en la sangre superiores a 600 micromol / l) a pesar del tratamiento previo con opciones de tratamiento disponibles. Tiene un nuevo modo de acción contra la fenilcetonuria: contiene fenilalanina amoníaco liasa recombinante pegilada, una enzima que puede descomponer la fenilalanina y se espera que detenga la acumulación de fenilalanina en el cuerpo, aliviando así los síntomas de la enfermedad.
En los ensayos clínicos de fase 3, la mayoría de los pacientes tratados con el medicamento tenían niveles de fenilalanina en sangre ≤ 600 micromol / l después de 18 meses de tratamiento. Los datos también mostraron que con el tratamiento continuado a largo plazo, los síntomas psiquiátricos y cognitivos de los pacientes mejoraron.
Los efectos secundarios más comunes fueron artralgia y reacciones en el lugar de la inyección, como eritema y exantema. Estos se consideran vinculados a las reacciones alérgicas observadas en todos los pacientes; la mayoría fueron leves a moderadas, pero las reacciones de hipersensibilidad aguda ocurrieron en una pequeña fracción de pacientes (5,6%). Por lo tanto, el CHMP exigió a la empresa que tomara medidas específicas para minimizar este riesgo, incluida la disponibilidad de material educativo adicional para prescriptores y pacientes.
La opinión adoptada por el CHMP es un paso intermedio en el camino de Palynziq hacia el acceso de los pacientes. El dictamen se enviará ahora a la Comisión Europea para la adopción de una decisión sobre una autorización de comercialización en toda la UE. Una vez que se haya otorgado la autorización de comercialización, las decisiones sobre el precio y el reembolso se llevarán a cabo a nivel de cada Estado miembro, teniendo en cuenta el posible papel / uso de este medicamento en el contexto del sistema nacional de salud de ese país.
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Fuente: http://bit.ly/2J3fkvM
