Un artículo reciente en CheckOrphan informó que la Administración de Medicamentos y Alimentos (FDA) de EE. UU. Ha otorgado la Designación de medicamento huérfano para la apraglutida análoga a GLP-2 sintética para el tratamiento del síndrome del intestino corto (SBS). Una vez que una terapia ha logrado la designación de medicamento huérfano, califica para los incentivos que le permitirán avanzar en el desarrollo clínico.
Sobre el síndrome del intestino corto
El síndrome del intestino corto (SBS), una afección crónica grave que afecta a entre 20,000 y 40,000 pacientes en los EE. UU. Y Europa, se caracteriza por la pérdida completa de la función intestinal que puede ser potencialmente mortal. La desnutrición y la malabsorción son factores importantes.
Se cree que la SBS es el resultado de anomalías congénitas, resección intestinal importante debido a enfermedad inflamatoria crónica del intestino u otros eventos agudos.
Los pacientes con SBS generalmente requieren entre 10 y 15 horas de alimentación por goteo intravenoso por día. Este tipo de alimentación parenteral a menudo se asocia con coágulos de sangre e infecciones.
Sobre Apraglutide (FE 203799)
Apraglutide, un análogo sintético de GLP-2 que representa la tecnología más nueva en su campo, se probó con éxito en un ensayo clínico de Fase 1 de dosis única ascendente y de dosis múltiple ascendente en voluntarios sanos. El objetivo de administrar una dosis ascendente es determinar la seguridad y la dosis máxima tolerada.
Se ha demostrado que la apraglutida es superior en el área de la farmacocinética, como la distribución de la absorción, el metabolismo y la excreción. También es fácil de usar con un régimen de dosificación una vez a la semana. El fármaco se está estudiando en dos ensayos de Fase 2 para el síndrome del intestino corto.
Acerca de Therachon
La misión de Therachon es desarrollar las mejores terapias de su clase y tratar las causas fundamentales de las enfermedades raras que tienen necesidades médicas no cubiertas.
Tras la adquisición de GLyPharma Therapeutic Inc. en 2018, Therachon, una compañía de biotecnología en etapa clínica, ingresó en el campo de las enfermedades raras de múltiples activos con la adición de apraglutide.
La compañía está comprometida a continuar sus programas en condiciones raras que presentan causas biológicas en el síndrome del intestino corto y la acondroplasia, que es la causa más común de enanismo.
Rose Duesterwald
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Fuente: http://bit.ly/2DuR1AF
