La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos aprobó hoy Cablivi (caplacizumab-yhdp), la primera terapia específicamente indicada, en combinación con el intercambio de plasma y la terapia inmunosupresora, para el tratamiento de pacientes adultos con púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (aTTP), una enfermedad rara y amenazadora que provoca la coagulación sanguínea.
“Los pacientes con aTTP soportan horas de tratamiento con intercambio diario de plasma, lo que requiere ser conectado a una máquina que extrae sangre del cuerpo y la mezcla con plasma donado y luego lo devuelve al cuerpo. «Incluso después de días o semanas de este tratamiento, así como de tomar medicamentos que suprimen el sistema inmunológico, muchos pacientes tendrán una recurrencia de aTTP», dijo Richard Pazdur, MD, director del Centro de Excelencia de Oncología de la FDA y director interino de la Oficina de productos de hematología y oncología en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. “Cablivi es el primer tratamiento dirigido que inhibe la formación de coágulos de sangre. Proporciona una nueva opción de tratamiento para los pacientes que pueden reducir las recurrencias «.
Los pacientes con aTTP desarrollan coágulos de sangre extensos en los pequeños vasos sanguíneos de todo el cuerpo. Estos coágulos pueden cortar el suministro de oxígeno y sangre a los órganos principales y causar accidentes cerebrovasculares y ataques cardíacos que pueden provocar daño cerebral o la muerte. Los pacientes pueden desarrollar un ATP debido a afecciones como el cáncer, el VIH, el embarazo, el lupus o las infecciones, o después de una cirugía, un trasplante de médula ósea o quimioterapia.
La eficacia de Cablivi se estudió en un ensayo clínico de 145 pacientes que fueron aleatorizados para recibir Cablivi o un placebo. Los pacientes de ambos grupos recibieron el estándar actual de atención del intercambio de plasma y la terapia inmunosupresora. Los resultados del ensayo demostraron que los recuentos de plaquetas mejoraron más rápido entre los pacientes tratados con Cablivi, en comparación con el placebo. El tratamiento con Cablivi también dio lugar a un menor número total de pacientes con muerte relacionada con el TTP y recurrencia del mismo durante el período de tratamiento, o al menos un evento trombótico mayor emergente del tratamiento (donde se forman coágulos sanguíneos dentro de un vaso sanguíneo y luego pueden romperse libre para viajar por todo el cuerpo). La proporción de pacientes con una recurrencia de aTTP en el período de estudio general (el período de tratamiento farmacológico más un período de seguimiento de 28 días después de la interrupción del tratamiento farmacológico) fue menor en el grupo Cablivi (13 porcentaje) en comparación con el grupo placebo (38%), un hallazgo que fue estadísticamente significativo.
Los efectos secundarios comunes de Cablivi informados por pacientes en ensayos clínicos fueron sangrado de la nariz o encías y dolor de cabeza. La información de prescripción de Cablivi incluye una advertencia para informar a los proveedores de atención médica y a los pacientes sobre el riesgo de hemorragia grave.
Se recomienda a los proveedores de atención médica que vigilen de cerca a los pacientes para detectar hemorragias cuando administren Cablivi a los pacientes que actualmente toman anticoagulantes.
La FDA le otorgó a esta solicitud la designación de revisión prioritaria. Cablivi también recibió la designación de medicamento huérfano, que ofrece incentivos para ayudar y alentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras.
La FDA otorgó la aprobación de Cablivi a Ablynx.
La FDA, una agencia dentro del Departamento de Salud y Servicios Humanos de los EE. UU., Protege la salud pública al garantizar la seguridad, la eficacia y la seguridad de los medicamentos humanos y veterinarios, vacunas y otros productos biológicos para uso humano y dispositivos médicos. La agencia también es responsable de la seguridad y protección del suministro de alimentos, cosméticos, suplementos dietéticos, productos que emiten radiación electrónica de nuestra nación y de la regulación de los productos de tabaco.
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Fuente: http://bit.ly/2MZyeC5
