Ionis Pharmaceuticals y Roche han estado colaborando en un medicamento para la enfermedad de Huntington que tratará la causa raíz de la enfermedad. Actualmente, no existen tales tratamientos aprobados, lo que significa que no hay cura para este diagnóstico fatal.
La enfermedad de Huntington es un trastorno neurodegenerativo hereditario que causa el deterioro de las capacidades físicas y mentales del paciente. Afecta a aproximadamente 30,000 personas en los Estados Unidos. Sin embargo, hay otras 200,000 personas que están en riesgo genético.
Gracias a la colaboración, Ionis Pharmaceuticals y Roche han podido anunciar el progreso en su ensayo clínico de Fase 3. Acaban de publicar que el primer paciente se ha inscrito oficialmente en su estudio de Fase 3 que investiga RG6042.
La prueba
El objetivo de RG6042 es reducir la producción del cuerpo de la proteína huntingtina mutante que es tóxica. Ionis cree que podría reducir significativamente los efectos de la enfermedad.
Este estudio de la Fase 3 es solo uno de los proyectos en los que Ionis está trabajando este año. La compañía espera avanzar tres estudios más en ensayos clínicos en 2019. Uno de sus desarrollos pasados notables fue SPINRAZA para atrofia muscular espinal (SMA). Desde entonces, SPINRAZA se ha comercializado para todas las formas de la afección.
Con suerte, veremos que este estudio de Fase 3 para la enfermedad de Huntington progresa de manera similar, y el RG6042 se convierte en una opción terapéutica para quienes viven con esta condición devastadora. El inicio de la inscripción para el estudio de la Fase 3 ya ha brindado esperanza a muchas familias afectadas por la enfermedad de Huntington.
Trudy Horsting
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Fuente: http://bit.ly/2t8TxYp
