Epidermolisis Bullosa
La epidermólisis ampollosa (EB) se refiere a un grupo de afecciones poco comunes que se caracterizan por una piel frágil. Básicamente, la enfermedad es causada por la separación entre las capas de la piel. Cuando los pacientes con EB experimentan lesiones, sus heridas pueden volverse crónicas y las ampollas a menudo se desarrollan. Otras complicaciones comunes incluyen cardiomiopatía, anemia, disfagia, osteoporosis y sindactilia, por nombrar solo algunas. Los pacientes con EB también están en riesgo de ser diagnosticados con carcinoma de células escamosas. Algunos de los subtipos de EB incluyen Junctional (JEB), Simplex (EBS) y Dystrophic (DEB). Hasta ahora, se han identificado 18 genes diferentes que causan la enfermedad.
Desafortunadamente, actualmente no hay tratamientos aprobados por la FDA para ninguno de los subtipos de EB, que en total afectan a alrededor de 60,000 personas en los Estados Unidos y la Unión Europea. Pero, investigaciones recientes han demostrado que la inflamación juega un papel importante en esta enfermedad. Esta nueva información ha abierto una nueva puerta potencial en la búsqueda de terapias efectivas.
Ahora hay un ensayo clínico de Fase 2 en fase de investigación, que investiga un posible tratamiento que ataca las propiedades inflamatorias de la EB.
La fase II de prueba
La organización responsable de llevar a cabo este ensayo es TWi Biotechnology. Comenzaron la inscripción para el estudio en octubre de 2018 y después de solo tres meses han anunciado la inscripción completa, lo que significa que pueden seguir adelante con la investigación.
Este ensayo examinará la tolerabilidad, la seguridad y la eficacia del AC-203 como un tratamiento potencial para EB, EBS, JEB y DEB. Es doble ciego, multicéntrico y controlado con placebo.
AC-203 es una forma tópica de diacerina que ha demostrado ser efectiva para reducir la inflamación en otras afecciones como la artritis y la diabetes. Este medicamento tiene una Designación de medicamento huérfano para EB y ya ha sido aprobado (desde la década de 1990) para muchas enfermedades reumáticas crónicas en Italia, España, Francia y otros países.
Este ensayo de AC-203 incluye 9 participantes que se asignaron al azar en dos sitios de ensayos diferentes. Durará 8 semanas, durante las cuales los pacientes recibirán tratamiento tópico de AC-203 o placebo una vez al día. Después de este período, los pacientes serán monitoreados durante un período de seguimiento de 4 semanas. La eficacia se medirá por cambios en partes de la piel que hayan sufrido lesiones. Se analizarán eritemas, ampollas, curst y erosión. Además, se considerarán el dolor y la picazón del paciente. Los participantes documentarán las imágenes diarias de las áreas lesionadas y estas imágenes se utilizarán en el análisis.
Los resultados de este ensayo deben informarse dentro del segundo trimestre de este año.
Trudy Horsting
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Fuente: http://bit.ly/2sWtFPw
