Estados Unidos:
El síndrome miasténico de Lambert-Eaton (LEMS) es un trastorno autoinmune. Es una condición rara caracterizada por debilidad muscular en las extremidades. Cuando la debilidad muscular incluye los músculos respiratorios, la enfermedad puede ser potencialmente mortal. Además, la mitad de las personas con un diagnóstico de LEMS también tienen una neoplasia maligna subyacente, como el cáncer de pulmón de células pequeñas, y para algunos LEMS es el primer signo canceroso.
En los Estados Unidos, la condición afecta a una de cada 100,000 personas. Pero tenemos buenas noticias para esta comunidad.
¡Firdapse, creado por Catalyst Pharmaceuticals, acaba de ser aprobado por la FDA como un nuevo tratamiento para LEMS!
¿Cómo funciona la droga?
Firdapse se administra por vía oral en tabletas de 10 mg. Es un bloqueador de canales que ralentiza la repolarización de la membrana presináptica. Permite una mayor liberación de ACh en la hendidura sináptica que mejora la función muscular.
Firdapse ya tenía una designación de medicamento huérfano, así como una designación de terapia innovadora. Además, recibió la revisión de prioridad de la FDA. Sin embargo, todavía no había recibido la aprobación para LEMS. Ahora, Firdapse se puede recetar oficialmente para adultos con la afección. Se aprobó para su uso tanto en los Estados Unidos como en la Unión Europea y debería estar disponible para principios de 2019.
«La aprobación de Firdapse por parte de la FDA es un hito potencialmente transformador en la vida de los pacientes que sufren de LEMS».
La eficacia de Firdapse se determinó a través de dos ensayos clínicos de fase tres. Los pacientes en los ensayos colocados en Firdapse mostraron mejoras significativas en la función muscular. También reduce la debilidad muscular. Estas mejoras fueron rápidas y sostenidas.
La aprobación de Firdapse para su uso tanto en los Estados Unidos como en la Unión Europea es ciertamente digna de mención y, mirando hacia adelante, estamos entusiasmados de ver para qué otras enfermedades puede resultar eficaz Firdapse.
Puede sintonizar una llamada de conferencia, realizada por Catlayst Pharmaceuticals, para discutir el costo y el plan de comercialización del medicamento el 13 de diciembre. Cualquiera puede escuchar haciendo clic aquí. https://goo.gl/nVZRdP La convocatoria se realizará a las 8:30 am ET.
Mientras tanto, puedes leer más sobre Firdapse y su aprobación aquí. https://goo.gl/myT5cj
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Fuente: https://goo.gl/xasuo3
