Estados Unidos:
Según una historia de PR Newswire, la compañía biofarmacéutica Constant Pharmaceuticals anunció recientemente que planea desarrollar su compuesto experimental TXA127 como una terapia para la epidermólisis ampollosa (EB). Este desarrollo se realizará en colaboración con varias organizaciones sin fines de lucro centradas en la epidermólisis bullosa, incluida la Fundación de Investigación Médica Epidermolysis Bullosa, DEBRA (Austria), la Asociación de Investigación Epidermolysis Bullosa y Cure-EB. Constant se centra en el desarrollo de terapias para enfermedades del tejido conectivo, trastornos neuromusculares y recuperación del accidente cerebrovascular.
Sobre Epidermolisis Bullosa
La epidermólisis ampollosa es un grupo de afecciones genéticas que se caracterizan por la formación de ampollas inusuales en las membranas mucosas y la piel. Estas ampollas dolorosas pueden ocurrir con sólo una fricción menor o abrasión. La enfermedad puede ser fatal en casos severos. Todos estos trastornos son causados por mutaciones genéticas; Los diversos subtipos de epidermólisis ampollosa se clasifican según los genes afectados. Dolorosas mucosas y ampollas en la piel son los síntomas que definen, pero otras complicaciones pueden incluir estrechamiento esofágico y un riesgo mucho mayor de cáncer de piel. No hay cura para la condición; el tratamiento se centra principalmente en el manejo de los síntomas, como controlar el dolor, limpiar heridas, prevenir o tratar las complicaciones, brindar apoyo nutricional y controlar las infecciones. Los machos y las hembras se ven afectados a tasas iguales. La enfermedad puede acortar gravemente la esperanza de vida y, en casos graves, los pacientes no sobreviven más allá de la infancia. Existe una gran necesidad de enfoques de tratamiento más efectivos para la epidermólisis ampollosa.
Desarrollando TXA127
El plan de desarrollo a partir de este momento consistirá en la reformulación de TXA127 en una forma disponible oralmente. Es necesario modificar el medicamento de esta manera, ya que TXA127 se administra actualmente mediante una inyección subcutánea, que no sería adecuada para la epidermólisis ampollosa. Usando esta nueva formulación, los ensayos clínicos de Fase 2 se llevarán a cabo tanto en Europa como en EE. UU. La investigación previa con TXA127 utilizando modelos animales de la forma más severa de epidermólisis ampollosa, conocida como epidermólisis ampollosa distrófica recesiva, sugirió que el fármaco experimental podría ofrecer un beneficio significativo a los pacientes; el efecto puede ser incluso más pronunciado en los tipos menos graves.
Con suerte, este esfuerzo dará como resultado un tratamiento nuevo y más efectivo para este trastorno devastador.
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Fuente: https://goo.gl/SmdNiZ
