De acuerdo con una historia de biotech-finances.com,la compañía biofarmacéutica miRagen Therapeutics, Inc., anunció recientemente la publicación de datos de un ensayo clínico de Fase 1 sobre el inhibidor de miR-155 cobomarsen como tratamiento para la micosis fungoide. MiRagen se dedica al desarrollo de terapias dirigidas por ARN. Los hallazgos indican que el medicamento tiene un perfil de seguridad aceptable y el potencial para mejorar la calidad de vida de los pacientes con esta enfermedad.
Sobre la micosis fungoides
La micosis fungoide, también conocida como síndrome de Alibert-Bazin, es el tipo más común de linfoma cutáneo de células T. Este es un cáncer de la sangre que afecta a las células T, que son un tipo de glóbulo blanco . La causa de la enfermedad es actualmente desconocida, pero la genética no parece desempeñar un papel importante en la mayoría de los casos. Los hombres son más propensos a contraer micosis fungoides que las mujeres. Los síntomas de este cáncer incluyen lesiones en la piel, picazón, tumores y erupciones cutáneas. Gran parte de la piel eventualmente se inflama. La enfermedad puede ser un desafío para diagnosticar en etapas tempranas porque tiende a parecerse a otras condiciones de la piel. El tratamiento para la enfermedad puede incluir luz UV, esteroides tópicos, quimioterapia, radioterapia local y fotofaresia. Las terapias sistémicas, que pueden usarse en enfermedades avanzadas, tienen datos clínicos limitados que respaldan su efectividad. La tasa de supervivencia de cinco años para la enfermedad es de alrededor del 77 por ciento.
Resultados de la prueba de la fase 1
Los hallazgos del ensayo demuestran que el cobomarsen fue bien tolerado en todos los niveles de dosificación. El 92 por ciento de los pacientes en el ensayo había mejorado la carga tumoral. De los pacientes que recibieron dosis seis veces, el 52 por ciento pudo lograr una respuesta parcial al medicamento. La duración media de la respuesta en el estudio fue de 259 días y, de los pacientes que lograron una respuesta parcial, el 69 por ciento pudo mantener la respuesta durante cuatro meses.
Estos hallazgos, en particular la reducción de la carga tumoral, indican que el cobomarsen tiene el potencial de ofrecer mejoras en la calidad de vida de los pacientes con micosis fungoide . La compañía espera que estos resultados les permitan obtener con éxito la Aprobación Acelerada para el medicamento de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA).
James Moore
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