Estados Unidos:
Entre 2023 y 2024 Pfizer prevé poner en el mercado unas cinco o seis novedades en el área de enfermedades raras (ER). “Sabemos que nuestro plan no es infalible, porque a veces se producen retrasos ya desde el reclutamiento de los pacientes para los ensayos clínicos”, advierte a este periódico Paul Levesque, presidente mundial de Enfermedades Raras de la compañía.
‘Pipeline’ de Pfizer en enfermedades raras.
Su pipeline en esta área recoge una docena de proyectos en desarrollo sobre diez compuestos, entre moléculas pequeñas, biológicos y terapia génica. “Estamos en una etapa emocionante con el lanzamiento de terapias transformadoras, que conseguirán que la Unidad de Enfermedades Raras sea, en los próximos años, la que más rápido crezca dentro de Pfizer”, afirma el ejecutivo.
“Vivimos una etapa emocionante con el lanzamiento de terapias transformadoras”
Su lanzamiento más inmediato en Europa sería tafamidis para amiloidosis cardiaca por transtiretina. Se desconoce la prevalencia de esta enfermedad pero se estima que menos del 1 por ciento de las personas que la padecen son diagnosticadas. Tras el diagnóstico, la esperanza de vida media se sitúa entre los 3 y los 5 años. “Por el momento no hay tratamiento para esta enfermedad y tafamidis es un ejemplo de un medicamento que cubre una alta necesidad médica”, expone.
Otra área de su interés es la enfermedad de células falciformes. “Hay un gran interés en los medicamentos que estamos desarrollando porque los pacientes sufren mucho dolor y tienen que recurrir a los opioides durante periodos prolongados de tiempo”.
Terapia génica
En el área de ER la compañía ha apostado fuerte por la terapia génica. Son tratamientos potencialmente de una sola aplicación dirigidos a patologías en las que se identifica un único defecto genético, como la distrofia muscular de Duchenne y la hemofilia A y B. “Más del 80 por ciento de las enfermedades raras tiene un componente genético conocido, lo que representa una gran oportunidad para aplicar la terapia génica”, observa.
Señala su potencial para cambiar el curso de enfermedades graves e invalidantes. La compra de la también estadounidense Bamboo Therapeutics en 2016 “nos dio capacidad de producción, que ahora estamos ampliando para poder cubrir la demanda en enfermedades como Duchenne, en la que en ausencia de tratamiento, los niños acaban necesitando una silla de ruedas”.
Acceso a las terapias
Como “compañía global” afirma que su objetivo es poner a disposición de los pacientes de todo el mundo, incluidos los de países emergentes, estas terapias. “Uno de nuestros retos es hacer comprender a los gobiernos que no estamos hablando, como hace unos años, de innovaciones incrementales, por las que los medicamentos que introducíamos representaban una mejora sobre lo anterior, sino que son terapias transformadoras y que el valor para los pacientes es enorme”, afirma Levesque.
“El reto es que los gobiernos entiendan que son terapias con un valor enorme para los pacientes”
Frente a otras compañías más pequeñas, Levesque resalta la fortaleza de la big pharma en todo el proceso del medicamento, desde el descubrimiento a la comercialización. “En 2017 Pfizer invirtió 7.657 millones de dólares en I+D, de los que entre el 15 y el 20 por ciento se dedicó a las enfermedades raras”, apunta. “Aunque la cantidad varía, el mensaje es que estamos comprometidos, somos capaces de atraer a los mejores científicos y estamos aumentando las posibilidades de obtener los mejores compuestos”.
Participación de los pacientes
Ya desde el inicio de la investigación, Levesque destaca que un rasgo distintivo de la compañía es que busca activamente la participación de los pacientes y se pide su opinión para decidir si tiene sentido apostar por un proyecto, en cuanto a si supone o no una aportación relevante.
También se tiene en cuenta su opinión para el diseño de los ensayos, “ya que ayuda a acelerar el reclutamiento, porque nadie como ellos sabe identificar los principales obstáculos para participar en los estudios”. Por último, una vez finalizado el desarrollo clínico, “sus percepciones se transmiten a los gobiernos para que las tengan en cuenta en sus decisiones”.
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Fuente: https://goo.gl/SwBZnu
