Estados Unidos:
Según una historia de Business Wire, el desarrollador de medicamentos Cycle Pharmaceuticals anunció recientemente que ha completado su objetivo de obtener los datos necesarios con respecto a la estabilidad de su producto nitisinona (comercializado como NITYR ™) para que su vida útil se extienda por los EE.UU. y Administración de Medicamentos (FDA). La vida útil se puede extender de 24 meses a 36. El medicamento se utiliza como tratamiento para la tirosinemia hereditaria tipo 1.
Sobre la tirosinemia
La tirosinemia es un trastorno metabólico que impide que el cuerpo procese el aminoácido tirosina. Sin tratamiento, el trastorno puede ser letal. Hay tres tipos diferentes de tirosinemia y cada uno se distingue por la mutación que lo causa. El tipo 1 es causado por mutaciones del gen FAH, el tipo 2 es causado por las mutaciones del gen TAT y el tipo 3 es causado por las mutaciones del gen HPD. El tipo 1 es la forma más grave de la enfermedad; los síntomas incluyen ictericia, retraso en el desarrollo, hemorragia, olor a repollo, discapacidad intelectual, vómitos, diarrea, insuficiencia respiratoria, hepática y renal, dolor abdominal y ablandamiento y debilitamiento de los huesos. El mejor tratamiento para el tipo 1 es una dieta baja en fenilalanina y tirosina combinada con nitisinona. Un trasplante de hígado es una opción para los pacientes que no responden a este tratamiento.
Acerca de la nitisinona
La tirosinemia hereditaria es una enfermedad muy rara, con menos de 200 pacientes estimados en los EE. UU. La nitisinona se ha convertido en una parte crítica del tratamiento para la mayoría de los pacientes con la afección, pero las preocupaciones sobre su vida útil han sido una carga para los pacientes. Muchos pacientes tenían que guardar el medicamento en un refrigerador, lo que hacía que las situaciones como los viajes o los cortes de energía fueran un problema importante. Esta nueva formulación no requerirá refrigeración y no compromete la eficacia del medicamento. Aparte de los problemas de vida útil anteriores, la nitisinona es un fármaco generalmente conveniente de usar; Es una tableta pequeña e insípida de tamaño pequeño, lo que la hace conveniente para niños y adultos. También se puede desintegrar en agua e ingerir, lo que es útil para los bebés.
La nitisinona fue aprobada recientemente para su uso por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y se ha convertido en un tratamiento generalizado de primera línea para la tirosinemia en muchos países del mundo.
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Fuente: https://goo.gl/EdpMfu
