Estados Unidos:
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) dio luz verde a un nuevo tratamiento para pacientes con leucemia mieloide aguda (AML, por sus siglas en inglés) que tienen una mutación rara y potencialmente mortal desarrollada por Astellas Pharma, Inc. La aprobación marca el ingreso de la compañía en los EE. UU. Al cáncer de sangre tratamiento.
Bajo revisión prioritaria, la FDA aprobó Xospata (gilteritinib) para pacientes adultos con AML que tienen una mutación FLT3 detectada por una prueba aprobada por la FDA. A partir de ahora, esta es la primera y única terapia dirigida a FLT3 aprobada por la FDA para esta población de pacientes. De las 19,000 personas en los Estados Unidos que se estima que serán diagnosticadas con AML este año, casi el 40 por ciento tendrá una mutación FLT3. El fármaco Astellas ha demostrado ser efectivo contra dos mutaciones FLT3, la duplicación interna en tándem FLT3 (ITD) y el dominio tirosina quinasa FLT3 (TKD).
La mutación FLT3-ITD se asocia con un empeoramiento de la supervivencia libre de enfermedad y la supervivencia general y afecta a alrededor del 30 por ciento de los pacientes con AML. En su anuncio, Astellas dijo que las mutaciones FLT3-TKD afectan aproximadamente al 7 por ciento de los pacientes con AML. Sin embargo, aunque el impacto de estas mutaciones no es tan entendido como la mutación FLT3-ITD, se han asociado con la resistencia al tratamiento, dijo la compañía.
Steven Benner, jefe del área terapéutica global en oncología para Astellas, con sede en Japón, dijo que Xospata ofrece nuevas esperanzas para los pacientes con AML que tuvieron un camino poco claro debido a su mutación.
“Por primera vez, las personas con AML con mutación positiva a FLT3 recidivante o refractaria tienen a su disposición un tratamiento dirigido a la FLT3 aprobado por la FDA. «La aprobación de XOSPATA también es un momento de orgullo e hito para nuestro programa de oncología y marca la primera aprobación de un medicamento que será la piedra angular de nuestra nueva presencia en los cánceres de sangre», dijo Benner en un comunicado.
Alexander Perl, del Centro de Cáncer Abramson de la Universidad de Pensilvania, destacó la aprobación de Xospata como un “importante paso adelante” en el uso de la medicina de precisión para ayudar a las poblaciones de pacientes.
«Hay una necesidad urgente en la clínica de agentes más específicos para ayudar a los pacientes cuya enfermedad es resistente a la terapia inicial o que han recaído», agregó Perl.
La aprobación de la FDA para Xospata se basó en un análisis interino del ensayo ADMIRAL de Fase III que incluyó 138 pacientes adultos con LMA con mutaciones FLT3. Después de una mediana de seguimiento de 4,6 meses, 29 pacientes lograron remisión completa (RC) o RC con recuperación hematológica parcial, una tasa del 21 por ciento. Para los 106 pacientes en el ensayo que dependían de las transfusiones de glóbulos rojos y / o plaquetas al inicio del estudio, el 31,1 por ciento (33 pacientes) se independizó de las transfusiones. Además, los 32 pacientes en el estudio que no requirieron las transfusiones, el 53.1 por ciento permanecieron independientes de la transfusión durante cualquier período posterior a la línea de base de 56 días, dijo la FDA en su anuncio. Xospata había recibido tanto la designación de medicamento huérfano como la de Fast Track por la FDA.
Las reacciones adversas más comunes que ocurrieron en menos del 20 por ciento de los pacientes del ensayo incluyeron mialgia / artralgia, aumento de las transaminasas, fatiga / malestar, fiebre, diarrea no infecciosa, disnea, edema, erupción cutánea, neumonía, náuseas, estomatitis, tos, cefalea, hipotensión, Mareos y vómitos, según la FDA.
Astellas dijo que los resultados completos del ensayo ADMIRAL se presentarán en una próxima reunión médica.
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Fuente: https://goo.gl/mCL85G
