La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado los comprimidos de amifampridina (Firdapse) como el primer tratamiento del raro trastorno autoinmune del síndrome miasténico de Lambert-Eaton (LEMS) en adultos.
LEMS, que se distingue por su daño a la conexión entre los nervios y los músculos, es capaz de interrumpir la capacidad de las células nerviosas para enviar señales a las células musculares. Se presenta con mayor frecuencia en pacientes con cáncer de pulmón de células pequeñas, ya sea anterior o coincidente con el diagnóstico de cáncer. Se asocia con otras afecciones autoinmunes y se estima que prevalece en aproximadamente 3 millones de personas en todo el mundo.
Su eficacia se estudió en un par de ensayos clínicos con 64 pacientes adultos que recibieron amifampridina o placebo. Utilizando la escala de miastenia gravis cuantitativa clasificada por un médico de 13 ítems para evaluar la debilidad muscular, así como la Impresión Global del Sujeto de siete puntos, clasificada por el paciente, los investigadores evaluaron el beneficio de la terapia para los síntomas más prevalentes de LEMS.
Para ambas medidas, los pacientes tratados con amifampridina informaron mayores beneficios que los que recibieron placebo. Los efectos secundarios más frecuentes incluyeron parestesia, infección del tracto respiratorio superior, dolor abdominal, náuseas, diarrea, dolor de cabeza, aumento de las enzimas hepáticas, dolor de espalda, hipertensión y espasmos musculares.
Antes de la aprobación, la FDA otorgó a la amifampridina la designación de Revisión de Prioridad y Terapia de Avance, así como una Designación de Medicamento Huérfano por su potencial como terapia de enfermedades raras.
En una declaración incluida con la aprobación anunciada, Billy Dunn, MD, director de la División de Productos de Neurología en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA, destacó las cargas que enfrenta la población de 3 millones de pacientes.
«Desde hace mucho tiempo se necesita un tratamiento para este raro trastorno», dijo Dunn. «Los pacientes con LEMS tienen una debilidad y fatiga significativas que a menudo pueden causar grandes dificultades con las actividades diarias».
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Fuente: http://bit.ly/2Q4aHEu
