La predicción de la tubería para las próximas terapias es un área de enfoque para la comunidad de enfermedades raras, por lo que un panel de miembros de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) se reunió para discutir los factores influyentes y la trayectoria proyectiva de la tubería de enfermedades raras en Cumbre de avance de la Organización Nacional de Enfermedades Raras y Productos Huérfanos de este año (Cumbre NORD).
El panel reiteró un gran énfasis en la cumbre en general, la participación de los pacientes en el proceso de desarrollo de medicamentos.
«Los pacientes son nuestros socios y nuestros clientes», dijo Jefferey Shuren, MD, JD, director del Centro de Dispositivos y Salud Radiológica.
Con este fin, el personal de la FDA se esfuerza por interactuar con los pacientes tanto como sea posible. De hecho, hace 3 años, la FDA estableció el objetivo de que el 90% de su personal participe en los esfuerzos de participación con los pacientes durante un período de tiempo de 2 años. Pudieron hacerlo mejor que eso: después de 2 años, el 96% del personal de la FDA informó haber tenido interacciones con pacientes, incluso con secretarias.
Otro esfuerzo realizado por la FDA para alentar la participación del paciente fue la decisión de crear un Comité Asesor de Compromiso con el Paciente que incluya el enfoque del paciente en el paciente. El comité está compuesto por 9 miembros con derecho a voto, incluido el presidente, que tienen experiencia en investigación clínica, experiencia del paciente de atención primaria y las necesidades de atención médica de los grupos de pacientes en los EE. UU.
«Los pacientes ayudan a mantener un sentido de urgencia y tienen en cuenta lo que importa», agregó Peter Marks, MD, PhD, director del Centro para la Evaluación e Investigación de Biológicos.
Janet Woodcock, MD, directora del Centro para la Evaluación e Investigación de Medicamentos, enfatizó que la participación de los pacientes en el desarrollo de medicamentos ha evolucionado a medida que los pacientes han invertido en investigación traslacional, alentó a otros a inscribirse en ensayos y habló con compañías para informarles de información que es importante considerar e incluir en los ensayos clínicos. Como tal, los pacientes son muy influyentes cuando se trata de identificar qué puntos finales considerar en un ensayo o estudio.
Debido, en parte, a la falta de expertos médicos en enfermedades raras, el panel de la FDA también notó el enfoque creciente en los resultados formales informados por los pacientes.
«Ahora estamos avanzando hacia resultados más formales informados por los pacientes y resultados informados por los observadores, y parte de las guías que emitiremos será cómo desarrollarlas y calificarlas», dijo el Dr. Woodcock. «Creo que vamos a ver una verdadera explosión en la comprensión de estas enfermedades porque estamos preguntando a las personas a través de múltiples dominios en lugar de solo concentrarnos en una medida».
La participación del paciente cambia la vieja idea de que «el médico sabe mejor», agregó. «Ahora, la relación médico-paciente es más de asociación, y los pacientes son expertos en su enfermedad».
A medida que la terapia génica se está convirtiendo en un área terapéutica más enfocada en enfermedades raras, el panel también habló sobre los esfuerzos que se están realizando para garantizar que se investigue como una opción terapéutica potencial para las enfermedades raras.
Principalmente, el panel discutió las 6 guías emitidas para terapias genéticas emitidas por la FDA en julio de 2018. De esos 6 documentos de orientación, 3 cubren la hemofilia, los trastornos de la retina y las enfermedades raras en general, respectivamente.
«Hoy en día, hay 3 terapias genéticas aprobadas en los Estados Unidos», agregó el Dr. Marks. «Hay un tremendo interés en esta área. Hay más de 700 aplicaciones de medicamentos nuevos (IND) en terapia génica activa en la casa. Este año, lo más probable es que haya un aumento del 40% al 50% en esa área «.
El panel agregó que probablemente también se emitirán más documentos de orientación, y que las guías existentes probablemente se revisarán a medida que avancen las terapias genéticas y la tecnología.
El panel observó que uno de los mayores desafíos que se enfrentan cuando se trata del desarrollo de terapias genéticas efectivas tiene que ver con el desarrollo de tecnología de fabricación que pueda seguir el ritmo de la progresión científica. La tecnología de fabricación está muy limitada en este momento, y la capacidad de fabricación por contrato es limitada, incluso con enfermedades raras.
«Todo el campo está luchando con una crisis en el desarrollo de tecnologías de fabricación aquí [en los Estados Unidos]», dijo el Dr. Marks. «En este momento estamos muy limitados en tecnologías de fabricación, por lo que 1 de nuestros esfuerzos es ayudar al campo ayudando a las tecnologías de fabricación a avanzar porque ahora está limitando el desarrollo de estas terapias».
También se abordó el máximo histórico de medicamentos huérfanos aprobados, que el Dr. Woodcock confirmó en parte a los datos que ahora están disponibles en el nivel del genoma humano, lo que ayuda a identificar mejor las causas de las enfermedades y las intervenciones apropiadas.
Con estos datos ahora disponibles, parte de la industria farmacéutica ahora se está moviendo hacia poblaciones estrechas, como las enfermedades raras. Ya que están adquiriendo estos datos que pueden indicar mejor lo que está mal en las enfermedades, pueden comprenderse mejor y los posibles tratamientos tienen una mayor probabilidad de llevar a un efecto de tratamiento real. Los ensayos clínicos también se vuelven más fáciles en ese sentido.
Sin embargo, un problema importante es que las compañías, como los productos farmacéuticos especializados, se dirigen a poblaciones pequeñas, y esas compañías enfrentan altos gastos, lo que resulta en altos costos para todos.
El Dr. Marks agregó que, si bien la ciencia es emocionante y se encuentra en una ruta rápida, la asistencia y la asistencia de costos del comprador son muy lentas y retrasadas. El acceso a los medicamentos también es una preocupación real debido al alto precio. Si se aprueba una terapia, se deben hacer esfuerzos para garantizar que los pacientes tengan acceso al tratamiento.
A pesar de los muchos desafíos que enfrenta el espacio de las enfermedades raras, el panorama del tratamiento está evolucionando rápidamente, y cada día se evalúan más opciones de tratamiento potenciales. Con la FDA trabajando en la mejora de los aspectos regulatorios del proceso de desarrollo de medicamentos, las organizaciones de defensa que fomentan el conocimiento de estas enfermedades y los pacientes que participan activamente en la investigación que se está llevando a cabo, la esperanza es que el flujo de enfermedades raras continúe creciendo.
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Fuente: http://bit.ly/2Skj2R8
