Dinamarca:
Las compañías Leo Pharma, líder en dermatología médica, y Pellepharm, especializada en enfermedades raras, han anunciado este miércoles un acuerdo estratégico por 665 millones de euros para el desarrollo y la comercialización de terapias potenciales dirigidas al tratamiento de patologías de la piel como el síndrome de Gorlin y el carcinoma de células basales de alta frecuencia (BCC), dos tipos raros de cáncer cutáneo.
El vicepresidente de Investigación de Leo Pharma, Thorsten Thormann, ha celebrado el acuerdo entre ambas compañías y ha destacado que, “en el marco de nuestra ambiciosa estrategia para 2025”, esta alianza supone “la entrada de Leo Pharma en las enfermedades raras de la piel y una oportunidad única de facilitar el acceso a un primer tratamiento a personas que padecen enfermedades cutáneas graves para las que actualmente no existen terapias aprobadas”.
Términos económicos
Según establece el acuerdo, Leo Pharma se ha comprometido inicialmente a destinar 61 millones de euros a la financiación equitativa y al apoyo financiero en I+D para la puesta en marcha del ensayo clínico en fase III del gel tópico patidegib 2%, dirigido a la prevención y el tratamiento del síndrome de Gorlin.
La farmacéutica danesa dispondrá de una opción de compra de todas las acciones de PellePharm. PellePharm y sus accionistas, por su parte, recibirían un importe de hasta 603 millones de euros, que incluirían una retribución por la fusión, así como los pagos por hitos regulatorios y comerciales. Además, los accionistas de PellePharm tendrán derecho a recibir un bonus de doble dígito tras alcanzar determinados hitos comerciales.
El presidente y jefe ejecutivo de PellePharm, Sanuj Ravindran, ha explicado que la compañía “se fundó con el compromiso de trabajar en enfermedades raras de la piel para obtener tratamientos revolucionarios lo más eficientes y eficaces posible”.
“Como líder global en dermatología, Leo Pharma es el socio ideal tanto para el desarrollo como para la comercialización de tratamientos y esta colaboración nos ayudará a poner en marcha a principios de 2019 nuestro ensayo en fase III para el Síndrome de Gorlin”, ha destacado.
Posible fusión de ambas
Además, Ravindran ha añadido que, tras una potencial fusión, “trabajaríamos con Leo Pharma para tratar otras patologías de la piel con necesidades médicas no cubiertas”.
El acuerdo establece un compromiso de unión en el cual PellePharm mantiene su responsabilidad para el desarrollo global y Leo Pharma apoya como asesor. Ambas compañías trabajarán conjuntamente en la planificación de la comercialización y el actual jefe financiero de Leo Pharma, Anders Kronborg, pasará a formar parte del equipo de directores de PellePharm.
La formulación tópica de patidegib 2% aspira a convertirse en el primer tratamiento aprobado para el síndrome de Gorlin, también conocido como síndrome de carcinoma nevoide de células basales (BCCNS). Ha mostrado resultados prometedores en los pacientes tratados en los ensayos en fase II tanto en Estados Unidos como en el Reino Unido.
El director ejecutivo de la Alianza BCCNS, Jean Pickford, ha explicado que durante más de 18 años “nuestra organización se ha dedicado a apoyar y buscar tratamientos para las personas con síndrome de Gorlin y, en la actualidad, los pacientes no disponen de terapias aprobadas”.
“Con el estudio de patidegib en fase III que arrancará a principios de 2019, nosotros seguimos motivados por la dedicación de PellePharm con nuestra comunidad, ahora en alianza con LEO Pharma”, ha añadido.
Sin opciones terapéuticas
Actualmente no existentes terapias satisfactorias aprobadas por la FDA o la EMA para el síndrome de Gorlin y el tratamiento estándar para esta patología rara es la cirugía. Los pacientes con esta patología crónica, grave e implacable sufren numerosas intervenciones quirúrgicas ya desde la adolescencia.
Patidegib gel tópico ha mostrado resultados prometedores en ensayos clínicos en fase II en la atenuación de los carcinomas de células basales asociados a la enfermedad al bloquear la patología en su origen dentro de la vía de señalización Hedgehog.
La formulación tópica de patidegib se ha desarrollado para obtener la eficacia previamente demostrada por la formulación oral en los ensayos de fase I sin los efectos adversos sistémicos.
La fórmula en gel es estable a temperatura ambiente durante al menos dos años, lo que hace que sea un tratamiento potencial viable para el tratamiento ambulatorio del síndrome de Gorlin y del BCC de alta Frecuencia. PellePharm ha recibido tanto la designación de medicamento huérfano como la designación de terapia innovadora por parte de la FDA para el síndrome de Gorlin.
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Fuente: https://goo.gl/7vypBs
