Estados Unidos:
De acuerdo con una historia de Business Wire, el desarrollador de medicamentos Bioverativ, Inc., anunció recientemente su intención de presentar datos relacionados con sus últimos desarrollos en terapias de trastornos sanguíneos. Estos datos se relacionarán con proyectos centrados en el tratamiento de la hemofilia y la anemia de células falciformes. Esta información se presentará en la Reunión Anual de la Sociedad Americana de Hematología, que tendrá lugar en San Diego del 1 al 4 de diciembre. Bioverativ se compromete a desarrollar terapias innovadoras para los trastornos sanguíneos poco frecuentes.
Sobre la anemia de células falciformes
La anemia de células falciformes es un trastorno genético hereditario de la sangre. Este trastorno se caracteriza por una anomalía que afecta a la hemoglobina, que se encuentra en los glóbulos rojos y es responsable de transportar oxígeno. La anomalía hace que las células de la sangre pierdan su forma circular típica y en su lugar se conviertan en una apariencia alargada, similar a una hoz. Los síntomas comienzan a aparecer alrededor de los seis meses de edad e incluyen hinchazón de las manos y los pies, accidente cerebrovascular, infecciones bacterianas y episodios agudos de dolor severo que se denominan crisis de células falciformes. La esperanza de vida es de entre 40 y 60.
Sobre la hemofilia
La hemofilia es un trastorno genético que afecta la capacidad de la sangre para formar coágulos, un proceso que es vital para detener el sangrado después de una herida. El trastorno es causado por una mutación en el cromosoma X. Los síntomas incluyen sangrado durante mucho tiempo después de una lesión, riesgo de sangrado en el cerebro y las articulaciones, y moretones con facilidad. El sangrado en las articulaciones puede causar daño permanente y el sangrado cerebral puede provocar dolores de cabeza, disminución de la conciencia y convulsiones.
Presentaciones
Las presentaciones incluirán datos de un ensayo clínico en curso de BIVV001 y terapia experimental con factor VIII para la hemofilia A. Esta terapia tiene el potencial de brindar protección contra el sangrado por un período más prolongado que las terapias actuales, con la dosis necesaria solo una vez por semana o incluso menos frecuentemente.
Otra presentación se centrará en una efectividad a largo plazo en el estudio de seguridad de ELOCTATE® y ALPROLIX®. Estos tratamientos están destinados a la hemofilia A y la hemofilia B, respectivamente. Estos estudios se han realizado durante un período de cuatro años y destacan la eficacia y seguridad a largo plazo de estos dos productos.
ELOCTATE también se presentará en otra presentación que se centrará en el uso de medicamentos en la inducción de tolerancia inmune para pacientes con hemofilia A con inhibidores. Los inhibidores evitan que los factores de coagulación recombinantes funcionen para los pacientes, por lo que abordar este problema es una necesidad seria para esta comunidad de pacientes.
Bioverativ también presentará datos preclínicos tempranos que se centran en otra de sus terapias experimentales, BIVV003. Esta terapia celular de edición de genes destinada a tratar la anemia de células falciformes ha sido aceptada para ensayos clínicos por la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU.
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Fuente: https://goo.gl/RdPS7j
