Estados Unidos:
Acer Therapeutics ha presentado una nueva solicitud de medicamento a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos en nombre de Edsivo ™, su tratamiento experimental para el síndrome vascular de Ehlers-Danlos.
Sobre el síndrome vascular de Ehlers-Danlos
El síndrome de Ehlers-Danlos es un grupo de trastornos hereditarios que afectan el tejido conectivo. El síndrome vascular de Ehlers-Danlos (vEDS) es un subtipo de este grupo. En general, se considera que es la forma más grave y suele acortar la vida. Los síntomas de vEDS varían entre los pacientes, pero muchas personas experimentan tejidos muy frágiles (incluidas las arterias, los músculos y los órganos) que están en riesgo de ruptura. Las personas con la afección también pueden tener articulaciones hipermóviles, piel delgada y translúcida y tienden a magullarse con facilidad.
Acerca de Edsivo ™ (celiprolol)
Edsivo ™ es un fármaco en investigación que se está desarrollando como una terapia potencial para las personas con vEDS. Según el sitio web de Acer, se cree que funciona promoviendo la síntesis normal de colágeno en los vasos sanguíneos, así como reduciendo la presión en los vasos propensos a la ruptura. Edsivo ™ ha recibido la designación de medicamento huérfano por la FDA.
Investigación en Edsivo ™ (celiprolol)
En un estudio de la droga, 53 personas diagnosticadas con vEDS se dividieron en dos grupos, uno de los cuales se trató con celiprolol y el otro fue un grupo de control. Los datos mostraron que el 20% de los que estaban en el grupo de tratamiento tenía un evento arterial (ruptura o disección), mientras que los eventos arteriales ocurrieron en el 50% del grupo de control, lo que respalda la efectividad del fármaco.
La nueva aplicación de drogas (NDA)
Los NDA son la forma en que los patrocinadores de medicamentos solicitan formalmente a la FDA que apruebe un nuevo medicamento para su venta y comercialización en los EE. UU. Los NDA utilizan los datos recopilados de la investigación y los ensayos clínicos del medicamento, que proporciona información de la FDA para basar su decisión. La FDA considera una variedad de factores, tales como si el medicamento es seguro, efectivo, sus beneficios y riesgos, y cuál debe ser el etiquetado adecuado, entre otros. La FDA normalmente tiene sesenta días para decidir si acepta la presentación de la NDA para su revisión.
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Fuente: https://goo.gl/n7eP5K
