Estados Unidos:
Investigadores de la Universidad de California, San Diego (UCSD) realizaron exitosos estudios en animales de una terapia génica que parecía curar una enfermedad en ratones similar a la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), también conocida como Enfermedad de Lou Gehrig.
La ELA es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que afecta a las células nerviosas del cerebro y la médula espinal. Existen dos tipos de ELA, esporádica y familiar. Esporádica es la forma más común en los EE. UU., Que representa 90 a 95 por ciento de todos los casos. La ALS familiar (FALS) representa entre el 5 y el 10 por ciento en los EE. UU. Y, como su nombre indica, es una forma hereditaria. En esas familias, hay un 50 por ciento de probabilidades de que cada niño herede el gen mutado y pueda desarrollar la enfermedad.
Del grupo FALS, el 20 por ciento de ellos tiene una mutación en el gen SOD1 que causa su ALS.
Martin Marsala y Mariana Bravo Hernández de UCSD inyectaron un compuesto que silenció el gen SOD1 en un virus. Inyectaron el virus en ratones con una enfermedad hereditaria similar a la ELA, justo por encima de las médulas espinales.
Bravo Hernández le dijo a New Scientist: «Lo estamos inyectando debajo de las membranas que protegen la médula espinal, por lo que no hay barrera. Eso es lo que nos permite impactar todas las neuronas dentro de la médula espinal «.
En los ratones que recibieron el tratamiento, el inicio de los síntomas de la ELA se retrasó 80 días. Además, los ratones tratados nunca alcanzaron los niveles de rigidez muscular observados en ratones no tratados. No parece haber efectos secundarios a largo plazo.
Los investigadores presentaron su trabajo esta semana en la reunión anual de la Society for Neuroscience celebrada en San Diego.
En las necropsias de los ratones al final del ensayo, los ratones no tratados tenían grandes brechas en las neuronas motoras. Los ratones tratados, sin embargo, mostraron que las neuronas se propagan a través de la columna vertebral como lo harían en ratones sanos. Según New Scientist, “Bravo Hernández dice que la falta de neuronas en los ratones no tratados se debió a la falta de proteínas generalizadas. «En los ratones tratados, estas proteínas mal plegadas se redujeron en un 50 por ciento en la columna vertebral superior y en un 80 por ciento en la columna vertebral inferior».
Los primeros estudios en primates no humanos han demostrado que este tipo de inyección puede afectar a las neuronas en toda la columna vertebral. Planean realizar ensayos de la terapia génica en primates.
Hay un trabajo continuo de varias compañías de biotecnología para desarrollar terapias para la ELA. El 1 de noviembre, Denali Therapeutics, con sede en el sur de San Francisco, anunció una colaboración con Sanofi, con sede en París, para desarrollar múltiples inhibidores de RIPK1 para tratar una variedad de enfermedades inflamatorias neurológicas y sistémicas, como ELA, esclerosis múltiple y enfermedad de Alzheimer.
Sanofi pagó $ 125 millones a Denali por adelantado y los hitos comerciales podrían subir más de $ 1 mil millones. Las moléculas principales son DNL747 y DNL758, que se dirigen a RIPK1, una proteína de señalización crítica en la vía del receptor de TNF. La vía regula la inflamación y la muerte celular. DNL747 se investigará en casos de Alzheimer, ELA y EM. DNL758 se investigará en enfermedades inflamatorias como la artritis reumatoide y la psoriasis.
Y en enero de 2018, Biogen adquirió el KPT-350 de Karyopharm Therapeutics y varios otros compuestos que pueden usarse para tratar la ELA y otras enfermedades neurodegenerativas. KPT-350 se dirige a XPO1, una proteína reguladora que participa en la modulación del transporte de proteínas desde el núcleo de una célula al citoplasma. En modelos animales, el fármaco fue eficaz en la ELA y la EM, así como en otros trastornos neurológicos y autoinmunes.
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Fuente: https://goo.gl/fHj6D3
