Estados Unidos:
Kristi rosa
En la Cumbre Anual de Avances de la Organización Nacional de Enfermedades Raras y Productos Huérfanos (Cumbre NORD), celebrada en Washington DC, Rare Disease Report® se reunió con John Hopper, MBA, presidente de la Fundación de Cáncer Fibrolamellar y moderador sobre una ruptura sesión, que exploró lo que sigue para la comunidad de cáncer rara.
En nuestra entrevista, Hopper discutió aspectos clave de la sesión y explicó cómo la reunión de NORD sirve como lugar de reunión para que los proveedores, pacientes y compañías farmacéuticas se pongan al día sobre los últimos avances realizados en el espacio de enfermedades raras, avances que no pudieron Se han realizado sin comunicación y colaboración en todos los ámbitos.
RareDR®: ¿Puede contarnos acerca de la sesión en la que participó en lo que sigue para la rara comunidad de cáncer?
John Hopper, MBA: Este es el primer panel de Rare Cancer Coalition en NORD y estamos muy entusiasmados con esto. El primer panel que estamos teniendo es para discutir no solo de qué se trata la Coalición contra el cáncer raro, sino también, ¿qué hay en el futuro para los cánceres raros?
Alrededor del 20% de nuestros miembros aquí en NORD están involucrados con cánceres raros, pero lo que hemos encontrado es que la mayoría de nosotros no nos conocemos. Debido a que todos estamos involucrados en enfermedades raras, sabemos que debemos estar interconectados en áreas de investigación y defensa del paciente, y en áreas de lo que el gobierno puede estar haciendo y lo que la industria puede estar haciendo.
La reunión de hoy es la primera mesa redonda importante que tenemos; incluye al gobierno en términos del Instituto Nacional del Cáncer, incluye a la industria, incluye grupos de defensa del paciente, incluye pacientes sobrevivientes y sus historias inspiradoras. Pero nuevamente, el objetivo real de esto es inspirar a todos los que vienen aquí para que juntos podamos crear una voz que sea impactante en todas las áreas de la investigación del cáncer.
¿Cuáles son algunos avances que se están haciendo en la lucha contra los cánceres raros?
Esto realmente cubre un amplio espectro, pero primero voy a comenzar con el diagnóstico. La idea del diagnóstico genético, buscando lo que llamamos inhibidores de los puntos de control, ver qué podría ser una medicina de precisión, está entrando en el área de los cánceres raros.
Lo que encontramos es que muchos de los cánceres raros tienen mutaciones genéticas, y una vez que descubrimos eso, nos ayuda a dirigir terapias alrededor de eso. ¿Entonces que significa eso? Lo que eso significa es que los descubrimientos que se están realizando, lo cual es bastante nuevo, podemos trabajar con las compañías farmacéuticas para desarrollar cualquier medicamento que pueda estar dirigido a eso. La reposición de medicamentos es clave para los cánceres raros en una esencia, ya que puede haber medicamentos que existan ahora mismo para los cánceres más grandes, como el cáncer de ovario, el cáncer de páncreas, etc. Pero al encontrar ciertas mutaciones genéticas que tienen los cánceres raros. podrían ser comunes a algunos de esos cánceres más grandes, podemos analizar la detección de miles y miles de medicamentos que podrían estar disponibles para ver si pueden o no atacar un cáncer específico. Hay mucha esperanza desde esa perspectiva, en términos de lo que hay en el futuro del descubrimiento de medicamentos.
La otra parte es que hay una gran cantidad de compañías de microbiología / biotecnología que están entrando porque ahora están descubriendo moléculas que pueden afectar a enfermedades raras, donde antes, eran las compañías farmacéuticas más grandes. Algunos podrían estar trabajando codo con codo con Merck en las áreas de inmunoterapia o inhibidores de puntos de control, pero podrían estar trabajando con una pequeña compañía llamada Puma o Blueprint Medicines, hay docenas de personas que pueden tener una pequeña molécula que podría ser un inhibidor de la quinasa, digamos, lo que podría ser lo que ayuda a detener un cáncer y permite que alguien entre en remisión, etc.
Lo que está sucediendo es que estamos viendo que se está trabajando en las compañías farmacéuticas más grandes, de las compañías farmacéuticas más pequeñas y, con suerte, los grupos de defensa de los pacientes que reúne NORD pueden ayudarnos a que todos nosotros sepamos lo siguiente: ‘Hola , ¿qué pasa con nuestro cáncer?
¿Existen nuevos tratamientos para los cánceres raros que se desencadenan en los lucios que los pacientes y los proveedores deben conocer?
La respuesta es siempre sí. Todos los días hay nuevos descubrimientos y la recomendación más importante que puedo hacer para la comunidad aquí es ser proactivos acerca de ir a las grandes compañías farmacéuticas, a los microbiólogos y las compañías de biotecnología, para averiguar si tienen descubrimientos que le pertenecen. .
Lo que estamos encontrando aquí con NORD, con la Coalición de Cáncer de Raras, es que esperamos que al establecer redes podamos [compartir descubrimientos de cáncer, notar cualquier similitud y discutir sobre las compañías farmacéuticas].
Les contaré mi propia experiencia personal cuando estuve en NORD hace 4 años, estaba sentado al lado de alguien que trabajaba para Sanofi Genzyme y luego me mudé a esta compañía llamada Blueprint Medicines, y estábamos hablando de carcinoma hepatocelular. que es el cáncer de hígado más grande. Le dije: ‘Bueno, ¿por qué no estás investigando fibrolamellar, que es un cáncer de hígado en adolescentes / adultos jóvenes pero diferente del cáncer más grande? Él va, ‘Bueno, en realidad, somos. Acabamos de comenzar ese descubrimiento «. Y así, eso nos puso en contacto con ellos, donde los ayudamos con los estudios, los ayudamos con la defensa del paciente.
Alentaría a todos a que establezcan una red de contactos tanto como sea posible con las grandes empresas y las más pequeñas, porque nunca se sabe si es posible que tenga cáncer [para el cual se está trabajando en un nuevo tratamiento]. Nuevamente, es todo, desde inmunoterapias, inhibidores de punto de control, inhibidores de quinasa e inhibidores de HER2. Cada cáncer es ligeramente diferente, pero realmente, animaría a todos a abrir su red y asegurarme de que hablen con tantas compañías como puedan sobre eso.
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Fuente: https://goo.gl/EWm9KM
