Estados Unidos:
Biogen Inc. ha proporcionado actualizaciones sobre su investigación sobre Spinraza® (nusinersen) en bebés con atrofia muscular espinal. En este momento, Sprinraza es el único tratamiento aprobado para la enfermedad. Los datos de su estudio se presentaron en el 23º Congreso Anual de la World Muscle Society, que se celebró en Argentina.
Sobre la atrofia muscular espinal
La atrofia muscular espinal (SMA, por sus siglas en inglés) es un trastorno neuromuscular genético grave que causa debilidad y desgaste muscular progresivo. Existen múltiples formas de SMA, y las más frecuentes son los tipos 1, 2, 3 y 4, cada uno de los cuales generalmente comienza en diferentes edades. Existe un espectro de la gravedad de las personas afectadas por SMA. El tipo 1 se considera la forma más grave del trastorno y, si no se trata, los bebés con SMA tipo 1 tienen una esperanza de vida de menos de dos años. Según este documento, SMA tiene una incidencia estimada de una de cada 10,000 personas.
El estudio de NURTURE
El estudio NURTURE es un estudio abierto en curso de Spinraza en veinticinco bebés que comenzaron el tratamiento mientras estaban presintomáticos, pero que han sido diagnosticados genéticamente con SMA y es probable que desarrollen los tipos 1, 2 o 3. Está diseñado Evaluar la seguridad y eficacia del medicamento. Los datos provisionales del estudio se han publicado recientemente y muestran resultados alentadores.
A partir de mayo de este año, todos los niños que participan en el estudio están vivos y ninguno necesita ventilación permanente. Los veinticinco también están sentados de forma independiente, y el 88% puede caminar (con o sin ayuda), dos de los principales hitos del motor. El Dr. Farwell de Biogen dice de los resultados: «Spinraza tiene el potencial de cambiar drásticamente el curso de SMA».
Investigación en biomarcadores
Además de los datos del estudio NURTURE, Biogen también proporcionó una actualización de su investigación sobre los biomarcadores de SMA en el Congreso Anual de la World Muscle Society. Un estudio comparó los niveles de un biomarcador potencial (cadena pesada de neurofilamento fosforilado (pNF-H)) en el plasma de más de trescientos pacientes que participan en los ensayos clínicos de Spinraza con los de un grupo de control de personas que no tienen SMA. La comparación mostró que los pacientes con SMA que reciben tratamiento con Spinraza muestran una reducción de su pNF-H en plasma a niveles similares a los del grupo de control. Según Biogen, pNF-H puede tener el potencial de ser utilizado como un biomarcador para ayudar a los investigadores a entender la SMA.
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Fuente: https://goo.gl/8HjpLm
