Estados Unidos:
Se ha introducido un proyecto de ley (H.R. 6801) que está diseñado para apoyar el desarrollo de terapias para enfermedades raras. Conocida como la Ley del Fondo de Enfermedades Raras, fue presentada por los congresistas Juan Vargas, Scott Peters y Tom Rooney.
La brecha de financiación
El proyecto de ley abordaría la brecha de financiación para terapias experimentales entre la investigación temprana y el desarrollo clínico posterior. Esta brecha de financiamiento a menudo llamada el «Valle de la Muerte», ocurre en el momento en que los científicos realizan descubrimientos de investigación prometedores pero necesitan más fondos para llevar a cabo el desarrollo clínico.
Los inversionistas a menudo no quieren financiar medicamentos experimentales en este momento, porque los ensayos de investigación pueden costar cientos de millones de dólares y tienen un alto riesgo de fracaso. De acuerdo con el proyecto de ley presentado, por cada cinco a diez mil compuestos que entran en la cartera de descubrimiento de medicamentos, en promedio solo 250 llegarán al desarrollo preclínico, y solo uno se convertirá en un medicamento aprobado. Este proceso de desarrollo de alto riesgo, complejo y a largo plazo puede hacer que sea un desafío atraer inversores. Como resultado, muchos de los primeros hallazgos de investigación nunca se investigan clínicamente como posibles nuevos tratamientos.
Lo que la Ley del Fondo de Enfermedades Raras propone
Para abordar este problema de inversión, el proyecto de ley propone crear un fondo de inversión que podría usarse para respaldar los medicamentos que necesitan para cerrar la brecha de financiamiento. Esta sugerencia implica hacer un fondo grande que diversifique su cartera para reducir el riesgo. La legislación introducida también propone asegurar sus finanzas utilizando tanto capital como deuda emitida. El proyecto de ley cita la investigación llevada a cabo en el MIT que sugiere que un fondo utilizado para enfermedades raras podría invertir en diez a veinte compuestos con $ 400 millones en capital.
Reacciones al proyecto de ley
El proyecto de ley presentado ha sido elogiado por Biocom (una asociación que representa a la industria de las ciencias de la vida de California) como «una legislación muy necesaria» que «abordaría uno de los desafíos más apremiantes de la industria».
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Fuente: https://goo.gl/P4H71Z
