Estados Unidos:
Según una historia de Eye on the Cure, la compañía biofarmacéutica Ophthotech está trabajando arduamente para investigar y desarrollar soluciones de terapia genética para una variedad de condiciones retinianas raras. La compañía está utilizando un enfoque multifacético que incluye un método de «desmontar y reemplazar» para tratar enfermedades retinianas autosómicas dominantes, la terapia génica retiniana y la administración de genes de gran tamaño para el tratamiento.
Objetivos de tratamiento actuales
Algunas de las enfermedades en las que Ophthotech está trabajando actualmente incluyen la amaurosis congénita de Leber, la enfermedad de Stargardt y la retinitis pigmentosa. Todas estas enfermedades oculares genéticas causan deterioro visual progresivo y, en el caso de amaurosis congénita de Leber, ceguera total. La decisión de centrarse en las enfermedades retinianas raras y genéticas es audaz, ya que será necesario realizar un estudio exhaustivo, pero también es una gran oportunidad para satisfacer muchas necesidades médicas no satisfechas; muchas de estas enfermedades tienen terapias limitadoras de la enfermedad o ninguna.
Una asamblea de expertos
El director médico de la compañía, el Dr. Kourous Rezaei, dice que la compañía ha reunido un equipo competente de expertos que se especializan en enfermedades de la retina; El Dr. Rezaei es un especialista en retina y profesor de oftalmología. Esta concentración de experiencia permitirá una aportación más valiosa, en particular para desafíos como el diseño de ensayos clínicos.
Enfoques actuales
Actualmente, Ophthotech se está enfocando en un método probado y verdadero para la terapia génica: virus adeno-asociados. Sin embargo, la compañía espera desarrollar terapias completamente novedosas que, no obstante, usen los virus para su administración. Parte de la razón de esta elección es que los virus adenoasociados se han establecido firmemente como seguros para su uso en humanos, y aunque existen otros métodos que ofrecen algunas ventajas sobre los virus, su perfil de seguridad no es tan fuerte hasta ahora.
La compañía espera desarrollar terapias que sean de entrega única, lo que significa que un paciente solo debe administrarlas una vez para poder curarse. Esto ayuda a minimizar la carga de calidad de vida para los pacientes con estas afecciones retinianas.
Ophthotech tiene una sólida base de investigación a través de sus asociaciones con una variedad de universidades. Actualmente, su candidato Zimura está en ensayos clínicos de fase II para el tratamiento de la enfermedad de Stargardt. El medicamento es un inhibidor de C5, un factor de complemento que, si bien es esencial para combatir las infecciones, también puede agravar la progresión de las enfermedades retinianas.
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Fuente: https://goo.gl/hsAJGb
