Estados Unidos:
Krista Rossi
La Administración de Alimentos y Fármacos (FDA) de EE. UU. Otorgó una
rara designación de enfermedad pediátrica al LBS-008 de Lin BioScience
para el tratamiento de la enfermedad de Stargardt, una afección
hereditaria intratable que puede ocasionar la pérdida permanente de la
visión en los niños.
«Continuamos siendo alentados por el apoyo regulatorio para LBS-008 y las oportunidades proporcionadas por la designación de Enfermedad Pediátrica Rara y el Programa de Vales de Revisión Prioritaria», afirmó Tom Lin, PhD, MBA, MMed, CEO de Lin Bioscience, en un reciente declaración.
LBS-008 es una terapia oral de primera clase que se ha desarrollado para inhibir la acumulación de toxinas en el ojo que causan la enfermedad de Stargardt y la degeneración macular atrófica relacionada con la edad (AMD seca), que es una condición que daña la retina.
Hasta la fecha, se ha completado un ensayo clínico de fase 1 que evalúa LBS-008.
Anteriormente, la FDA otorgó a LBS-008 una designación de medicamento huérfano en octubre de 2017. El tratamiento es el primer candidato graduado del Programa Blueprint de Investigación de Neurociencias de los Institutos Nacionales de la Salud (NIH).
La enfermedad de Stargardt es una enfermedad genética e intratable, caracterizada por una mutación en el gen ABCA4. La mutación puede causar la muerte progresiva de la célula de la retina y la pérdida permanente de la visión, ya que conduce a la formación acelerada y la acumulación de dímeros de vitamina A tóxicos en la retina. En la infancia y durante la adolescencia, la pérdida permanente de la visión puede ocurrir.
Actualmente no hay tratamientos aprobados por la FDA para la
enfermedad de Stargardt, que afecta aproximadamente a 1 de cada 8 a
10,000 personas, según el NIH.
Como no hay tratamientos para la enfermedad, los oftalmólogos instan a
quienes padecen la enfermedad a usar sombreros y gafas de sol oscuras
cuando están a plena luz, en un esfuerzo por reducir la acumulación de
lipofuscina.
Hay varios dispositivos disponibles que pueden ayudar a quienes padecen la enfermedad de Stargardt a realizar sus actividades diarias. Un ejemplo, de acuerdo con el NIH, es el de ayudas para visión baja, que incluyen lentes de mano, máquinas de lectura electrónica o sistemas de aumento de video de circuito cerrado. Los proveedores de atención médica deben conocer estos servicios y también ofrecer asesoramiento y terapias ocupacionales a las personas con la enfermedad de Stargardt, ya que se sabe que esta afección tiene un impacto emocional significativo en las personas afectadas por ella.
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Fuente: https://goo.gl/pK4ZmL
