Países Bajos:
Según una historia de Euroinvestor, la empresa de biotecnología Argenx anunció recientemente que recibió correspondencia de la Agencia de Dispositivos Médicos y Farmacia (PMDA) de Japón en relación con el diseño del ensayo de Fase 3 de la compañía, que probará su producto de investigación ARGX-113. Esta terapia está en desarrollo para el tratamiento de la miantenia gravis generalizada. Argenx está comprometido con el desarrollo de medicamentos basados en anticuerpos para el tratamiento del cáncer y las enfermedades autoinmunes graves.
Acerca de la miastenia gravis
La miastenia grave es una enfermedad neuromuscular a largo plazo que se caracteriza principalmente por la debilidad de los músculos esqueléticos, que puede variar en gravedad. Esta es una enfermedad autoinmune, lo que significa que una respuesta inadecuada del sistema inmune daña los receptores críticos que permiten que las señales nerviosas muevan los músculos. Los síntomas a menudo pueden aparecer abruptamente y sin previo aviso. Incluyen párpados caídos, visión doble, dificultad para respirar, problemas para masticar, hablar y tragar, debilidad en los músculos de la cara y del cuello, y empeoramiento de la debilidad muscular a lo largo del día. El embarazo puede empeorar los síntomas. El tratamiento puede incluir una variedad de medicamentos, plasmafáresis y cirugía para extirpar el timo. Las mejoras en el tratamiento significan que la mayoría de los pacientes pueden manejar la enfermedad lo suficientemente bien como para vivir una vida bastante normal.
Acerca del ensayo de fase 3
Los comentarios de PMDA aclaran el camino a seguir para el ensayo global de Fase 3, que se proyecta involucrará a un total de 150 pacientes con miastenia grave. El ensayo incluirá pacientes de EE. UU., Japón y Europa y los resultados determinarán si el medicamento obtendrá la autorización de comercialización en Japón. El ensayo controlado con placebo evaluará una dosis de 10 mg / kg de ARGX-113 durante un período de 26 semanas.
Acerca de ARGX-113
ARGX-113 está indicado para el tratamiento de cualquier enfermedad autoinmune que esté relacionada con anticuerpos IgG. La terapia funciona al causar que estos anticuerpos se agoten solos, lo que eventualmente puede causar que la respuesta inmune que está causando la enfermedad se detenga.
Argenx planea comenzar el ensayo clínico antes de fin de año. Los resultados positivos de la prueba también se utilizarán para la aplicación de la licencia de biología de la compañía a la FDA de EE. UU. Si bien las opciones de tratamiento para la miastenia grave han mejorado considerablemente a lo largo de los años, sigue existiendo una gran necesidad insatisfecha de enfoques alternativos que puedan ayudar a los pacientes que no responden tan bien a los tratamientos actualmente disponibles.
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Fuente: https://goo.gl/7mroJD
