Francia:
En la web de la EMA se encuentra disponible información detallada sobre las aplicaciones de la designación europea de medicamentos huérfanos: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/field_ema_web_categories%253Aname_field/Human/ema_group_types/ema_orphan.
En México, queremos hacer nuestra parte, para que las asociaciones de pacientes sepan lo que se ha aprobado sanitariamente en otras partes del mundo.
Medicamentos autorizados en 2018
Medicinal Product | Marketing Authorisation Holder | Therapeutic Indication | Date of Marketing Authorisation |
Alofisel® (darvadstrocel) | Tigenix, S.A.U. | Fístulas anales complejas en adultos con enfermedad de Crohn | 23/03/2018 |
Amglidia® (glibenclamide) | Ammtrek | Neonatal diabetes | 24/05/2018 |
Crysvita® (burosumab) | Kyowa Kirin Limited | Hipofosfatemia ligada al cromosoma X | 19/02/2018 |
Jorveza (budesónida) | Dr. Falk Pharma GmbH | Esofagitis eosinofílica | 08/01/2018 |
Lamzede® (velmanase alfa) | Chiesi Farmaceutici S.p.A. | Alpha-mannosidosis | 23/03/2018 |
Mepsevii® (vestronidase alfametreleptin) | Ultragenyx Germany GmbH | Mucopolisacaridosis de tipo VII (MPS VII, también conocida como síndrome de Sly) | 23/08/2018 |
Myalepta® (metreleptin) | Aegerion Pharmaceuticals B.V. | Lipodistrofia | 30/07/2018 |
Mylotarg® (gemtuzumab ozogamicin) | Pfizer Limited | Leucemia promielocítica aguda | 19/04/2018 |
Prevymis (letermovir) | Merck Sharp & Dohme Limited | Para prevenir la enfermedad causada por citomegalovirus (CMV) en adultos que reciben un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas | 08/01/2018 |
Rubraca® (rucaparib) | Clovis Oncology UK Limited | Cáncer de alto grado de ovario, trompas de Falopio (los conductos que conectan los ovarios con el útero) y peritoneo (la membrana que reviste el abdomen). | 24/05/2018 |
Tegsedi® (inotersen sodium) | Ionis USA Ltd | Amiloidosis familiar por transtiretina (ATTR) | 06/07/2018 |
Verkazia® (ciclosporin) | Santen Oy | Queratoconjuntivitis vernal (QCV) | 06/07/2018 |
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Fuente: https://goo.gl/a3H1Wc