Estados Unidos:
Según una historia de BioSpace, la compañía de terapia genética Reflection Biotechnologies Ltd. anunció recientemente que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación de fármaco huérfano a su genoterapia en investigación RBIO-101. Esta terapia está en desarrollo para el tratamiento de la distrofia cristalina de Bietti. Reflection Biotechnologies se centra en la creación de nuevas terapias para enfermedades raras.
Acerca de la Distrofia Cristalina de Bietti
La distrofia cristalina de Bietti es una rara enfermedad genética de los ojos que parece ser más común en personas de ascendencia asiática. La enfermedad está relacionada con mutaciones que afectan el gen CYP4V2. Los síntomas de la distrofia cristalina de Bietti incluyen la formación de cristales en la córnea, cristales en los linfocitos (un tipo de glóbulo blanco), depósitos reflectantes de color amarillo que aparecen en la retina, y la atrofia progresiva de la coroides, los aerosoles coroideos y la retina. Esto resulta en la restricción del campo visual y la ceguera nocturna. Los problemas de visión generalmente se hacen evidentes en la adolescencia o en los primeros años de la veintena. La progresión de la enfermedad no siempre ocurre al mismo ritmo en cada ojo. Esta es una enfermedad muy rara que no ha recibido mucha atención o investigación extensa. Como resultado, actualmente no hay tratamientos disponibles para la enfermedad.
Acerca de la designación de medicamentos huérfanos
La designación de medicamento huérfano generalmente se reserva para las terapias que están destinadas a tratar enfermedades raras, que se define legalmente como cualquier afección que afecte a menos de 200,000 personas en los EE. UU. Además, la terapia debe mostrar el potencial de ofrecer ventajas significativas sobre los tratamientos actualmente disponibles en efectividad o seguridad. Alternativamente, los medicamentos que potencialmente podrían satisfacer una necesidad médica actualmente no satisfecha (la distrofia cristalina de Bietti ciertamente se aplicaría) también pueden ser elegibles. La designación confiere ciertos beneficios a la empresa receptora, como la exención de ciertas tarifas, desgravaciones fiscales y un período de exclusividad de mercado de siete años si el medicamento obtiene aprobación.
Nueva Esperanza
Esta noticia es un hito importante para los pacientes con la enfermedad. Actualmente, lidiar con la distrofia cristalina de Bietti significaba tener que aceptar una disminución severa en la capacidad de visión a lo largo de la vida; la mayoría de los pacientes son legalmente ciegos cuando alcanzan la edad de cuarenta o cincuenta años. RBIO-101 podría dar a estos pacientes una nueva razón de esperanza.
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Fuente: https://goo.gl/4PXK4k
