España:
La compañía biofarmacéutica especializada en el desarrollo de nuevos medicamentos para enfermedades raras, Minoryx Therapeutics, ha anunciado que el primer paciente estadounidense ya ha sido tratado con MIN-102 en el ensayo clínico de Fase II/III para el tratamiento de la adrenomieloneuropatía (AMN), un estudio que recluta pacientes varones adultos afectados por AMN, el fenotipo más frecuente de adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD).
Este primer paciente procedente de Estados Unidos recibió la dosis en el Hospital General de Massachusetts, en Boston, bajo la supervisión del doctor Florian Eichler. En los próximas semanas, está previsto iniciar nuevas dosificaciones en el Kennedy Krieger Institute con el doctor Ali Fatemi y la Escuela de Medicina de la Universidad de Stanford con la doctora Jacinta Sampson.
En Europa, los primeros pacientes fueron dosificados entre finales de 2017 e inicios de 2018 en el Hospital Universitario Vall d’Hebron de Barcelona y en el Academic Medical Center de Amsterdam. El reclutamiento del ensayo clínico Advance progresa rápidamente en Europa, con más del 50 por ciento de pacientes registrados.
Se suman también a este estudio el Instituto de Medicina Genómica y Enfermedades Raras de Budapest, en Hungría; el Hospital de la Pitié-Salpétrière de París, en Francia; la Universidad de Leipzig, en Alemania; el Klinik und Poliklinik für Neurologie de Leipzig; el Instituto Neurológico Carlo Besta de Milán, en Italia; y el Hospital Nacional de Neurología y Neurocirugía Queen Square de Londres, en el Reino Unido.
Evaluación de la eficacia
Sobre Advance, Minoryx señala que es un ensayo clínico doble ciego, controlado con placebo, que tiene como objetivo determinar la eficacia y seguridad del fármaco MIN102, un novedoso agonista de PPAR gamma, biodisponible por vía oral y selectivo, con un perfil superior para enfermedades relacionadas con el sistema nervioso central. El estudio se focalizó inicialmente a evaluar la eficacia de MIN-102 en la progresión de la adrenomieloneuropatía (AMN) en pacientes masculinos. La previsión es inscribir a más de 100 pacientes y los resultados se esperan a finales del 2020.
Para el jefe comercialización principal (CMO) de Minoryx, Uwe Meya, “con el primer paciente dosificado en Estados Unidos y el 50 por ciento de pacientes reclutados en Europa, hemos conseguido un hito significativo en un ensayo clínico para una enfermedad rara como es la X-ALD”.
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Fuente: https://goo.gl/7PterP
