Estados Unidos:
Según una historia de BioSpace, el Livantra de Martin Pharmaceuticals parece estar en una especie de rollo. A principios de año, el medicamento recibió la designación de medicamento huérfano para tratar la insuficiencia hepática aguda crónica. Recientemente, Livantra obtuvo la designación de nuevo para el tratamiento de la hipertensión arterial pulmonar. Martin Pharmaceuticals se especializa en la reutilización de medicamentos que ya han obtenido aprobación para tratar afecciones raras o enfermedades que tienen opciones de tratamiento limitadas.
Acerca de la hipertensión arterial pulmonar
La hipertensión arterial pulmonar es una condición en la que la presión arterial en las arterias de los pulmones es anormalmente alta. En muchos casos, la hipertensión arterial pulmonar puede aparecer sin una causa específica, pero también puede ocurrir como resultado de mutaciones hereditarias, el uso de medicamentos como la metanfetamina y, junto con otras enfermedades como el VIH / SIDA, las cardiopatías congénitas y las enfermedades conectivas. enfermedad del tejido. Los síntomas incluyen desmayos, latidos cardíacos rápidos, dolor en el pecho, hinchazón de las piernas y dificultad para respirar. El tratamiento puede involucrar una variedad de medicamentos, así como procedimientos quirúrgicos, incluido el trasplante de pulmón. Cuando no se tratan, los pacientes en promedio sobreviven durante dos o tres años, sin embargo, las posibilidades de supervivencia a largo plazo pueden mejorar con un tratamiento suficiente.
Acerca de la designación de medicamentos huérfanos
La designación de medicamento huérfano tiene como objetivo incentivar el desarrollo de terapias para enfermedades raras y solo los tratamientos para enfermedades que afectan a menos de 200,000 personas en los EE. UU. Son elegibles en la mayoría de las circunstancias. El producto también debe mostrar el potencial de satisfacer una necesidad médica actualmente no satisfecha u ofrecer ventajas sustanciales en términos de seguridad y / o efectividad en comparación con los tratamientos actualmente disponibles. La designación ofrece considerables ventajas para la empresa receptora, como la exención de ciertas tarifas, desgravaciones fiscales y una ventana de siete años de exclusividad de mercado si el medicamento tiene éxito en obtener la aprobación. Esto ayuda a garantizar un retorno de la inversión para la empresa.
Se necesitan más terapias científicamente respaldadas
Existe una necesidad significativa de nuevos tratamientos para la hipertensión arterial pulmonar. Si bien hay varias opciones efectivas disponibles, los datos científicos que respaldan su efectividad son limitados en el mejor de los casos. Las terapias con un fondo estadístico más significativo pueden ofrecer a los pacientes una mayor confianza cuando buscan tratamiento para su condición. Se cree que entre 35,000 y 60,000 personas viven con hipertensión arterial pulmonar en los Estados Unidos.
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Fuente: https://goo.gl/c8Z3Vt
