Estados Unidos:
Equipo editorial de Rare Disease Report®
Esta
tarde, 23 de agosto de 2018, la Administración de Drogas y Alimentos de
los Estados Unidos (FDA) aprobó el primer anticuerpo monoclonal,
lanadelumab de Shire Pharmaceutical (Takhzyro, SHP643), para el
tratamiento del angioedema hereditario de tipos I y II (HAE) en
pacientes de 12 años de edad y mas viejo.
Usado para prevenir ataques de hinchazón, lanadelumab es un inhibidor de la calicreína en plasma.
Un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos en 125 pacientes con HAE sirvió como base para la aprobación. Para un período de tratamiento de 26 semanas, se evaluó lanadelumab en pacientes con HAE tipo I y II de ≥ 12 años de edad, que se dividieron en 3 brazos de dosificación: aquellos recibirían 150 mg o 300 mg cada 4 semanas; aquellos que recibirían 300 mg cada 2 semanas; y aquellos que recibirían placebo.
Durante un período de tratamiento de 6 meses, se observaron reducciones clínicamente significativas y estadísticamente significativas en la tasa de ataques de HAE confirmados por el investigador que experimentaron los pacientes a los que se les administró lanadelumab en comparación con los que recibieron placebo. Además, se alcanzaron puntos finales primarios y secundarios para todos los brazos de tratamiento con lanadelumab (inyección subcutánea) versus placebo. Lanadelumab demostró ser eficaz independientemente de la frecuencia de ataque inicial y demostró una reducción significativa a partir de la primera dosis durante el período de tratamiento de 26 semanas. En comparación con el placebo, una proporción significativamente mayor de pacientes también estuvieron libres de ataques durante todo el período de estudio de 26 semanas.
Además, se observó un perfil de seguridad favorable sin aparición de eventos adversos graves relacionados con el tratamiento. El dolor leve a moderado en el lugar de la inyección (29% de placebo
versus 43% en todos los brazos de lanadelumab) fue el evento adverso
emergente más comúnmente observado.
Las reacciones en el sitio de inyección, infecciones de las vías
respiratorias superiores, dolor de cabeza, erupción cutánea, dolor
muscular, mareos y diarrea fueron las reacciones adversas más comunes
que experimentaron los pacientes que recibieron lanadelumab en ensayos
clínicos.
Lanadelumab también tiene el potencial de reducir significativamente la carga de tratamiento de profilaxis actual. A diferencia del inhibidor de la C1 esterasa [humano] (Cinryze), que es una inyección intravenosa de un volumen mayor que requiere reconstitución, lanadelumab es una inyección subcutánea de un pequeño volumen que puede autoadministrarse una o dos veces al mes.
Anteriormente, la FDA concedió a lanadelumab una revisión de prioridad, una designación de terapia innovadora y la designación de medicamento huérfano. La Unión Europea también otorgó una designación de medicamento huérfano a lanadelumab.
El HAE tipo I representa el 85% de los casos; se estima que afecta a 1 de cada 50,000 hombres y mujeres. Por lo general, los síntomas de HAE se originan en la infancia y empeoran después de la pubertad.
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Fuente: https://goo.gl/wgwCah
