Estados Unidos:
Según una historia de Business Wire, la compañía biofarmacéutica Onspira Therapeutics anunció recientemente que su terapia de investigación OSP-101 recibió recientemente la designación de fármaco huérfano por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA). La designación fue otorgada para el tratamiento de la bronquiolitis obliterante. Onspira Therapeutics se especializa en el desarrollo de nuevos tratamientos para enfermedades pulmonares raras potencialmente mortales.
Acerca de Bronquiolitis Obliterans
La bronquiolitis obliterante, también conocida como pulmón de palomitas de maíz o bronquiolitis constrictiva, es una enfermedad en la cual las porciones más pequeñas de las vías respiratorias en los pulmones se bloquean debido a la inflamación. Esta es una enfermedad con una variedad diversa de causas potenciales, que pueden incluir rechazo de trasplantes, infecciones virales, exposición a una variedad de humos tóxicos, ciertos medicamentos, síndrome de Stevens-Johnson y artritis reumatoide. En un pequeño porcentaje de casos, la causa es desconocida. Los síntomas de la bronquiolitis obliterante incluyen fatiga, dificultad para respirar, tos seca y sibilancias. Los síntomas empeoran progresivamente durante un período de semanas o meses. También puede tomar algunas semanas para que aparezcan los síntomas después de la exposición al agente causal. El tratamiento incluye una cantidad limitada de medicamentos inhalados, pero solo hay evidencia limitada de su efectividad; algunos pacientes pueden necesitar un trasplante de pulmón, pero incluso esto no es del todo curativo para todos.
Acerca de la designación de medicamentos huérfanos
La designación de medicamento huérfano está limitada a los productos médicos que están destinados a tratar enfermedades raras que afectan a menos de 200,000 personas en los Estados Unidos. Para obtener este estado, un medicamento experimental debe mostrar potencial para satisfacer una necesidad médica actualmente no satisfecha u ofrecer ventajas potenciales en términos de seguridad y / o efectividad sobre los tratamientos actualmente disponibles. La designación de medicamento huérfano brinda varios beneficios a la empresa receptora, como la exención de ciertas tarifas, desgravaciones fiscales y un período de exclusividad de mercado extendido de siete años si el producto obtiene la aprobación de la FDA.
Una necesidad médica urgente
La bronquiolitis obliterante es la causa más común de muerte en los receptores de trasplantes de pulmón, y puede ocurrir a tasas más altas de lo normal en esta población. Por lo tanto, la necesidad de nuevos tratamientos para esta enfermedad grave es increíblemente urgente para que estos pacientes tengan una mayor posibilidad de supervivencia a largo plazo después de su operación.
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