Krista Rossi
La mañana del, 13 de agosto de 2018, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó una designación de medicamento huérfano a AAV-CNGA3 de MeiraGTx Holdings Plc, una terapia génica, para el tratamiento de la acromatopsia (ACHM) causada por mutaciones en el gen CNGA3 .
«Sin las terapias actualmente aprobadas, estamos muy complacidos con la decisión de la FDA y el reconocimiento de la Agencia de que quienes padecen ACHM necesitan opciones de tratamiento urgentes», dijo Alexandria Forbes, PhD, presidenta y directora ejecutiva de MeiraGTx, en una declaración reciente. «Esta designación es el segundo hito normativo importante que hemos recibido para AAV-CNGA3 en solo 2 meses y esperamos continuar el impulso en este programa para aquellos que necesitan alivio de esta enfermedad debilitante».
ACHM es una rara enfermedad retiniana hereditaria que inhibe específicamente la función de los fotorreceptores de cono, lo que limita severamente la visión de un individuo. A menudo, los pacientes con ACHM son legalmente ciegos desde el nacimiento, tienen una sensibilidad extrema a la luz y experimentan movimientos oculares involuntarios. AAV-CNGA3 se administra a los receptores del cono en la parte posterior del ojo mediante inyección subretinal con el objetivo de restaurar la función del cono.
Anteriormente, AAV-CNGA3 recibió una opinión positiva del Comité de Medicamentos Huérfanos de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) que recomendaba la designación de medicamentos huérfanos para AAV-CNGA3 para el tratamiento de ACHM en junio de 2018.
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Fuente: https://goo.gl/Le4FoV
