Rachel Lutz
El angioedema hereditario (AEH) se puede tratar con un nuevo
medicamento llamado BCX7353, según un artículo publicado en The New
England Journal of Medicine.
El HAE puede afectar solo a 1 o 2 personas en un grupo de 100,000, dijeron los investigadores, e incluso puede ser fatal. Los pacientes con HAE pueden estar plagados de episodios recurrentes de hinchazón severa de la piel y las membranas mucosas. Por lo general, el HAE aparece en la cara y alrededor de los labios, pero generalmente no deja marcas duraderas; puede ser grave si la hinchazón se produce en la garganta o la lengua y bloquea las vías respiratorias, o los síntomas más leves duran más de unos pocos días, según la Clínica Mayo.
«El AEH es una afección que puede estar asociada con un deterioro de por vida», dijo el investigador principal Emel Aygören-Pürsün, MD, en un comunicado reciente. El Dr. Aygören-Pürsün trabaja en el centro de competencia HAE en el Hospital Universitario de Frankfurt. «Con este desarrollo fundamentalmente nuevo, podemos reducir los ataques de HAE y mejorar constantemente la calidad de vida de nuestros pacientes».
Un equipo de investigadores de Europa realizó un estudio para evaluar la seguridad y eficacia de BCX7375. El estudio internacional incluyó a 72 pacientes que participaron en 26 instalaciones en Europa, Canadá y Australia. Se les pidió a los pacientes que completaran un cuestionario de calidad de vida al comienzo y al final del período de estudio. Los participantes también llevaron un diario de la frecuencia, la ubicación en el cuerpo y la gravedad de los ataques de HAE a lo largo del período de estudio.
Los investigadores examinaron 4 dosis de BCX7353: 62 mg, 125 mg, 250 mg y 350 mg una vez al día. Estuvieron específicamente interesados en la prevención de ataques de HAE durante un período de 28 días y los pacientes recibieron BCX7353 o placebo. Los investigadores también analizaron los ataques de angioedema en función de su ubicación en el cuerpo de los pacientes y el efecto sobre la calidad de vida de los pacientes.
Los autores del estudio previamente entendieron que el HAE es causado por una deficiencia o disfunción del inhibidor de C1 en la mayoría de los casos. Cuando el inhibidor C1 es deficiente, aumentan los niveles plasmáticos de bradicinina-un péptido que aumenta la permeabilidad de los vasos sanguíneos pequeños. La bradiquinina y otra proteína plasmática llamada calicreína están relacionadas. Cuando la calicreína está activa, se genera más bradiquinina. Por lo tanto, los investigadores plantearon la hipótesis de que la inhibición de la calicreína debería ser una medida profiláctica contra el HAE.
BCX73753 se describe en el resumen del estudio como «un potente inhibidor oral de moléculas pequeñas de calicreína con un perfil farmacocinético y farmacodinámico que puede ayudar a prevenir los ataques de angioedema».
Fue desarrollado con facilidad de administración en mente. Anteriormente, los únicos medicamentos disponibles eran inyecciones y, a menudo, no se podían administrar a mujeres embarazadas o niños. En cambio, esta es una cápsula oral.
Los pacientes que recibieron BCX7353 a 125 mg diarios o más tuvieron tasas significativamente más bajas de ataques confirmados de HAE en comparación con aquellos que recibieron un placebo, informaron los investigadores. En particular, el grupo de dosis diaria de 125 mg experimentó una reducción de casi el 75% en la frecuencia de sus ataques de HAE en comparación con el grupo placebo. En ese grupo, más del 40% de los pacientes no tuvieron ataques de HAE durante el período de 28 días.
El equipo de investigación también observó mejoras significativas en los puntajes de calidad de vida en los grupos que recibieron 125 mg diarios y 250 mg diarios de BCX7353.
Los eventos adversos más comunes fueron leves, asociados con el tracto gastrointestinal, y se encontraron principalmente en los grupos de 250 mg y 350 mg diarios, escribieron los investigadores.
En el futuro, se necesitarán más estudios para validar estos hallazgos y determinar la seguridad y eficacia para la administración a largo plazo de BCX7353, concluyeron los investigadores.
Artículos relacionados: angioedema hereditario, investigación, tratamiento
Fuente: https://goo.gl/jSVpN2
