Zoe tiene dos años y hace unos seis meses fue diagnosticada de Atrofia Muscular Espinal (AME); Lisandro tiene 18 y también sufre esta enfermedad genética neuronal. Son dos de los 300 afectados en Argentina que esperan que el Ministerio de Salud inscriba y cubra el tratamiento con el único medicamento en el mundo que frenaría la atrofia muscular y respiratoria. Hasta ahora sólo hay 47 aplicados y, a excepción de dos, todos llegaron por vía judicial.

Al momento del diagnóstico, Zoe gateaba y se paraba sola; hoy ya no lo hace. «Es desesperante saber que hay una esperanza y no poder alcanzarla; el tiempo juega en contra», sufre su mamá, Cecilia Badra. Lisandro usa silla de ruedas desde los 5 años pero el progreso de la enfermedad lo obliga ahora a moverse en una a motor porque no puede «remar» las ultralivianas. «Quiero que, al menos puede seguir cepillándose los dientes», dice su papá, Héctor Uretti.

La AME se presenta en diferentes tipología, el 1 es el más grave (no pueden pararse y en general no llegan a los 2 años de vida); el 2 (se sientan pero no pueden ponerse de pie) y el 3 (caminan pero, progresivamente, pueden perder la marcha). El 4 es de iniciación adulta.

En diciembre de 2016, la agencia regulatoria estadounidense FDA aprobó la droga nusinersen que frenaría el progreso de la enfermedad. «Todas las personas tenemos dos genes que producen proteínas, SMN1 (más cantidad y calidad) y SMN2. El enfermo de AME no tiene la primera y el SMN2 es muy inestable. Lo que hace la droga es fijar ese gen y se puede producir la proteína», explica a LA NACION el pediatra y neurólogo infantil Javier Linzoain, quien atiende varios casos.

El impacto del medicamento Spinraza (ese es el nombre comercial) depende del grado de daño ya producido. Los protocolos clínicos indican que en el tipo 1, si se inyecta al mes de vida, a los dos años pueden pararse. «Los últimos estudios científicos publicados señalan que también los enfermos de tipo 2 y 3 mejoraron en la valoración; clínicamente lo veo en mis pacientes», agrega Linzoain.

Desde la organización Familias AME Argentina (cuenta con 250 casos, la mitad de estadio 1) reclaman al ministro de Salud, Adolfo Rubinstein -con quien se reunieron hace dos semanas- que acelere el registro del medicamento y, además, autorice que sea para todos los enfermos y no sólo para los más graves. Acompañándolos en el pedido un grupo de alumnos de escuelas de Villa María (Córdoba) hicieron un video pidiendo lo mismo.

Son los compañeros de Faustino (8 años), quien padece AME igual que su hermano, Benito, de tres. «Estamos hace un año con un amparo y seis meses de cautelar -cuenta su mamá, Ivana Devalis-. La Justicia ordenó a la obra social pagar el 10% del medicamento y al Estado nacional, el resto». La primera cumplió «en tiempo y forma» y el Estado demoró seis meses; el depósito en pesos coincidió con la devaluación. «Ahora la plata no alcanza; el juez intimó a que el importador traiga la medicación. Estamos esperando. Rubinstein se comprometió a tener una solución en ocho semanas», señala Uretti.

DESESPERACION

Fuentes del Ministerio de Salud admiten que hay diálogo con los familiares pero rechazan que haya un «tiempo predeterminado; se está trabajando para encontrar una solución; es un tema de alto impacto económico. Son unos US$ 750.000 dólares el primer año. Se va a hablar con el laboratorio para tratar de reducirlo».

«Hay inoperancia», insisten desde Familias AME; para ellos el tiempo es un enemigo porque ven a sus hijos empeorar día a día. En enero de 2017 Anmat , cumpliendo los convenios de convergencia, autorizó el ingreso de la droga a través del Régimen de Acceso por Excepción a la Medicación (Raem); en julio de ese año el laboratorio presentó toda la documentación y fue agregando la que le exigía el organismo hasta diciembre.

«Pasa el tiempo y no se resuelve nada -dice Uretti-. No se hace por el impacto presupuestario, pero en el medio se mueren niños. Hemos hecho marchas y cortes reclamando que se tome una decisión. Rubinstein nos aseguró que en 8 semanas emitirían el registro y el plan de cobertura, pero nos anticiparon que no sería para todos. Si es así se violarían los convenios internacionales, porque en Europa y Estados Unidos se aplica a todos los niveles».

Badra se siente «desahuciada»; enfatiza que los días de espera son «más daños; acudimos a lo judicial, a una campaña solidaria, pero buscamos empatía, peleamos por el derecho a la salud». Devalis comparte ese sentimiento; sus hijos se atienden en el Garrahan donde los médicos tienen «prohibido» prescribir la droga por su impacto presupuestario.

«La discusión de si es mucho o es poco cuando hay vidas en juego y no hay alternativas es dolorosa», describe Uretti.

Hasta ahora, el único avance es que la Superintendencia de Servicios Salud acordó con el laboratorio que se venda acá al mimos precio que el más barato de Europa, US$100.000; si se registra el Estado tiene más herramientas para negociar precio y los expertos estiman que podría pagarse US$60.000 la dosis.

 

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