La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos otorgó la designación de medicamento huérfano al medicamento lenabasum como tratamiento para la dermatomiositis. El uso de lenabasum para tratar esta condición, y otros, se está investigando a través de ensayos clínicos.
Acerca de Dermatomiositis
Según el NIH, la dermatomiositis se refiere a un grupo de trastornos musculares. Por lo general, está relacionado con inflamación y debilidad muscular crónica, y una erupción cutánea que generalmente es desigual y decolorada con rojo o azul. Los pacientes diagnosticados con dermatomiositis también pueden experimentar síntomas como fiebre, pérdida de peso, inflamación pulmonar, depósitos de calcio, sensibilidad a la luz y otros.
Aunque la causa de la enfermedad no se conoce bien en la actualidad, los investigadores piensan que algunas personas pueden tener una predisposición genética para desarrollarla. Muchos médicos piensan que la respuesta del sistema inmune del cuerpo también es una causa subyacente.
Según el artículo fuente, se estima que 80,000 personas en los Estados Unidos, la Unión Europea y Japón se ven afectadas por la dermatomiositis.
Sobre Lenabasum
El medicamento lenabasum se está investigando actualmente como un tratamiento experimental para la dermatomiositis. Es un medicamento de molécula pequeña que funciona al unirse selectivamente al receptor cannabinoide tipo 2 (CB2) en ciertas células que están involucradas en la respuesta inmune. Al activar estos receptores, se cree que el lenabasum reduce la inflamación, elimina la eliminación bacteriana más rápidamente y detiene la fibrosis (engrosamiento y cicatrización del tejido conectivo).
Acerca de la designación de medicamentos huérfanos
La FDA de los Estados Unidos otorga la designación de medicamentos huérfanos a medicamentos que cumplen con ciertos requisitos. Para que se le otorgue el estado de huérfano, un medicamento debe estar destinado a ser utilizado para respaldar el tratamiento, el diagnóstico o la prevención de un trastorno poco frecuente, definido como uno que afecta a menos de 200,000 personas en los EE. UU. Alternativamente, se puede otorgar el estado de huérfano si el trastorno afecta a más de 200,000 personas, pero los desarrolladores no esperan recuperar los costos de llevar el medicamento al mercado.
El estado de huérfano está destinado a apoyar a los desarrolladores y les proporciona varios beneficios, incluido un período de exclusividad de comercialización más largo que el normal, créditos fiscales y, en algunos casos, una tarifa de prescripción no aplicada.
Investigación sobre Lenabasum
Los estudios que usan modelos preclínicos de inflamación y fibrosis apoyan al lenabasum como un tratamiento potencialmente efectivo. Tanto los estudios preclínicos como los estudios clínicos en humanos indican que el lenabasum es lo suficientemente seguro y tolerable. Los estudios de fase 2 de lenabasum para el tratamiento de la esclerosis sistémica cutánea, la fibrosis quística y la dermatomiositis han descubierto que el fármaco puede ser beneficioso.
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Fuente: https://goo.gl/mw9dxX
