Ensayos clínicos de Roche
Roche está recultando pacientes para llevar a cabo los siguientes ensayos clínicos. Todos ellos están publicados en la web de Clinica Trials:
- Investigate Safety, Tolerability, PK, PD and Efficacy of RO7034067 in Infants With Type1 Spinal Muscular Atrophy [FIREFISH].
- A Study of RO7034067 in Adult and Pediatric Participants With Spinal Muscular Atrophy [JEWELFISH].
- A Study to Investigate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics and Efficacy of RO7034067 in Type 2 and 3 Spinal Muscular Atrophy (SMA) Participants [SUNFISH].
En su web dedicada a AME, ROCHE analiza pasos que están dando. Queremos destacar algunos.
Su molécula en investigación RG7916 ahora se conoce como risdiplam que es lo que podremos ver en las publicaciones. Esta es la molécula que se está probando en JEWELFISH, SUNFISH, FIREFISH.
Han documentado el lanzamiento de un nuevo ensayo clínico llamado RAINBOWFISH, que evaluará risdiplam en bebés asintomáticos.
Firefish
En la última actualización de este estudio, la edad promedio a la que los bebés recibieron la primera dosis de risdiplam fue 6,7 meses. Además algunos bebés ya la han recibido durante un año. Ha sido bien tolerada la medicación. La proteína SMN aumentó un promedio de 3,2 veces aproximadamente en comparación con los niveles al inicio del estudio. La escala CHO
P INTEND, clásica en pacientes con AME tipo 1 para exploración, mostraron un aumento medio de 5,5 puntos a las 8 semanas de tratamiento y 12,5 puntos a las 17 semanas de tratamiento. Un aumento de 4 o más puntos en comparación con la exploración basal se observó en el 75% de los bebés a las 8 semanas. Este mismo cambio se observó en el 94% de los bebés a las 17 semanas. Ningún niño ha perdido la capacidad de tragar o ha necesitado una traqueotomía o ventilación permanente.
Se ha pasado a la Parte 2 del estudio, que evaluará la seguridad y eficacia del risdiplam. Incluirá 40 bebés más entre las edades de 1 y 7 meses. El principal análisis de eficacia y seguridad será después de que todos los bebés hayan completado un año de tratamiento. La eficacia será determinada por el número de bebés que pueden sentarse sin ayuda, impensable en AME tipo 1.
Sunfish
Este estudio evalúa el risdiplam en personas con AME tipo 2 y 3 entre 2 y 25 años de edad. El objetivo de la primera parte era evaluar el perfil de seguridad y la concentración de risdiplam en varias dosis, así como el nivel de proteína SMN en la sangre. Los participantes fueron aleatorizados para que 2 de cada 3 personas tuvieran risdiplam y uno recibiera placebo. La Parte 1 del estudio se ha completado con 51 paciente. Los participantes de la Parte 1 de SUNFISH 
continúan recibiendo risdiplam y están inscritos en SUNFISH como parte de un programa abierto de extensión. Algunos participantes han recibido risdiplam durante más de un año y, hasta la fecha, todas las dosis ha sido bien toleradas. El efecto secundario más común ha sido la fiebre. La cantidad de proteína SMN medida en sangre se duplicó en promedio en comparación con los niveles al inicio de la enfermedad. ROCHE ha comunicado que los próximos pasos para SUNFISH será ver la eficacia y seguridad de risdiplam. La inscripción de pacientes en la Parte 2 de SUNFISH está casi completada y se incluirán aproximadamente 168 participantes.
Jewlfish
Es un estudio que investiga la seguridad del risdiplam en personas con AME tipo 2 ó 3 que tienen entre 12 y 60 años y que hayan participado previamente en un estudio clínico con otra terapia que aumente proteína a través de SMN2. 
La información de los primeros 10 pacientes está disponible, y muestra que risdiplam ha sido bien tolerado. Los niveles de proteína SMN se duplicaron en promedio comparado con los niveles previos. Este estudio está en curso en personas de 12-60 años con una terapia SMN2 como parte de un estudio clínico. Sin embargo, ROCHE ampliará los criterios de inclusión e incrementará el número de participantes en JEWELFISH. Estarán incluidos quienes: a) reciben nusinersen como parte de su atención médica regular para SMA; b) tienen AME Tipo 1; c) tienen 6 meses de edad o más.
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Fuente: https://goo.gl/Bdi7Ac
