Pfizer inicia un estudio de fase III abierto y multicéntrico (NCT03587116) para evaluar la eficacia y seguridad del actual tratamiento para el reemplazo del factor IX en profilaxis en la atención sanitaria habitual. Los datos sobre la eficacia de la profilaxis del factor IX obtenidos en este estudio servirán como grupo control para los pacientes que participarán en la siguiente parte del estudio de fase III, el cual evaluará la terapia génica experimental, fidanacogen elaparvovec, para el tratamiento de la hemofilia B. La parte de intervención de este estudio pivotal de fase III reclutará a los pacientes que hayan completado, al menos, seis meses en el estudio preliminar. Fidanacogen elaparvovec es el nombre oficial registrado por el Consejo de Nombres Adoptados en Estados Unidos (USAN, por sus siglas en inglés) y se convertirá en la Denominación Común Internacional (INN) recomendada para la terapia conocida anteriormente como SPK-9001 y PF-06838435.
La fase III se inició después de que Spark Therapeutics le transfiriera a Pfizer la responsabilidad del programa de terapia génica de hemofilia B. Fidanacogen elaparvovec es un nuevo vector experimental que contiene una cápside de virus adenoasociada (AAV) de bioingeniería (cubierta de proteína) y un gen del factor IX de la coagulación humana de alta actividad. Se espera que, una vez tratados, los pacientes puedan producir el factor IX ellos mismos, en lugar de tener que inyectarse regularmente factor IX.
«Con la puesta en marcha del estudio preliminar y el reclutamiento activo de pacientes, nos complace iniciar la fase III del programa en la que se evalúa fidanacogen elaparvovec para el tratamiento de hemofilia B», declaró Brenda Cooperstone, vicepresidenta senior y directora de desarrollo de la unidad de enfermedades raras, de Pfizer Global Product Development. «Los resultados actuales son muy prometedores porque éste podría ser un tratamiento de una única dosis en la vida. Confiamos en poder continuar con los progresos logrados por Spark Therapeutics y sobre todo mejorar la vida de los pacientes de hemofilia B».
«El inicio de la fase 3 del programa supone un hito importante en nuestro objetivo de liberar a los pacientes de hemofilia B de la necesidad de las infusiones intravenosas regulares, así como reducir significativamente el sangrado espontáneo» añade Katherine A High, presidenta y jefa de Desarrollo e investigación de Spark Therapeutics.
El pasado mes de mayo, Pfizer y Spark Therapeutics presentaron los datos de 15 participantes en el ensayo clínico en marcha de fase 1/2 de fidanacogen elaparvovec, para el tratamiento de hemofilia B grave o moderadamente grave (FIX:C < 2 por ciento). Los resultados muestran que los 15 pacientes discontinuaron las infusiones intravenosas habituales de concentrados de factor IX sin sufrir ningún acontecimiento adverso grave ni presentaron episodios trombóticos, a fecha del 7 de mayo de 2018.
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