Esta tarde, 18 de julio de 2018, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó una designación de medicamento huérfano a Asceneuron SA para su producto, ASN120290 (antes conocido como ASN-561), para el tratamiento de la parálisis supranuclear progresiva (PSP). un trastorno neurodegenerativo esporádico y raro caracterizado por la acumulación de agregados de la proteína tau en el cerebro.
ASN120290 es un inhibidor selectivo de la enzima O-GlcNAcase que se cree que tiene la capacidad de reducir sustancialmente la acumulación de agregados tóxicos de tau en los ovillos neurofibrilares. Históricamente, los ovillos neurofibrilares se han registrado como un factor clave de la neurodegeneración y los síntomas clínicos en la mayoría de los casos de demencia.
«La PSP es una condición neurológica rara para la que actualmente no hay tratamiento disponible», comentó Dirk Beher, director ejecutivo y fundador de Asceneuron, en una declaración reciente. «La concesión de la designación de medicamento huérfano para ASN120290 por la FDA es una importante un hito para el equipo y la compañía. Fortalece nuestro compromiso de atender esta importante necesidad médica no satisfecha y llevar esta molécula a los pacientes «.
En estudios preclínicos, ASN120290 mostró potencial terapéutico con su capacidad demostrada para reducir sustancialmente la acumulación de agregados tóxicos de tau en ovillos neurofibrilares en ratones. Específicamente, ASN120290 aumentó O-GlcNAcated tau 12 veces. Después de 3,5 meses de tratamiento, los ratones también experimentaron aumentos en la O-GlcNAcylation de tau con 100 mg / kg. Una dosis de 30 mg / kg no fue tan efectiva.
En general, se observó que los ratones tratados con dosis más altas de ASN120290 tenían tau menos fosforilada, habían desarrollado un 40% menos de filamentos helicoidales emparejados en la corteza y habían formado un 80% menos de ovillos neurofibrilares.
ASN120290 también se evaluó recientemente en un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de fase 1 para seguridad y eficacia de dosis únicas y múltiples entre voluntarios jóvenes y ancianos sanos. Los datos del estudio se presentarán en la Conferencia Internacional de la Asociación de Alzheimer (AAIC) que se realizará este año en Chicago, Illinois, del 22 al 26 de julio.
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