Tratamiento del sarcoma de Ewing, CLR 131, recibe designación adicional de medicamento huérfano

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) otorgó a CLR 131, un candidato a producto conjugado de fármaco fosfolípido (PDC), una designación de fármaco huérfano adicional para el tratamiento del sarcoma de Ewing, un raro cáncer pediátrico.

«El sarcoma de Ewing es la segunda malignidad ósea más común entre niños y adolescentes y existen opciones de tratamiento limitadas para los pacientes que recaen o se vuelven refractarios a la terapia», dijo John Friend, MD, director médico de Cellectar, en una declaración reciente. «La ODD para el sarcoma de Ewing representa otro hito importante para nuestro programa pediátrico CLR 131 mientras trabajamos para ofrecer nuevas opciones a los pacientes que padecen cánceres raros».

Anteriormente, a CLR 131 se le otorgaron designaciones de medicamentos huérfanos para rabdomiosarcoma y neuroblastoma, así como designaciones de enfermedades pediátricas raras.

CLR 131 se caracteriza por su función de administrar radiación citotóxica directa y selectivamente a las células cancerosas. Los ensayos clínicos que evalúan el uso del fármaco en busca de oportunidades en hematología, tumores pediátricos y cánceres de cabeza y cuello se están llevando a cabo en los ensayos de fase 1 y fase 2.

Específicamente, se está llevando a cabo un estudio clínico escalonado de fase 1, abierto, para evaluar el CLR 131 para el tratamiento potencial de pacientes pediátricos con sarcoma de Ewing, rabdomiosarcoma, osteosarcoma, neuroblastoma, glioma de alto grado, linfomas, tumores sólidos seleccionados y tumores malignos. tumores cerebrales.

Cellectar Biosciences, la compañía detrás de CLR 131, recibió autorización de la FDA para iniciar un ensayo de fase 1 acelerado, diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de CLR 131 en pacientes pediátricos con estos tipos de cáncer.

El ensayo incluirá una inscripción estimada de 30 participantes entre las edades de 2 y 21 años que tengan un puntaje de Karnofsky mayor o igual al 60%. El puntaje de Karnofsky clasifica el nivel de deterioro funcional de los pacientes clasificando puntajes de 100 a 0, con puntuaciones de Karnofsky más bajas correlacionadas con una peor tasa de supervivencia para las enfermedades más graves. La indicación permite a los médicos evaluar la capacidad del paciente para sobrevivir a la quimioterapia contra el cáncer.

La fecha estimada de finalización primaria es septiembre de 2020.

Como la segunda neoplasia maligna ósea más común entre niños y adolescentes, el sarcoma de Ewing se presenta en aproximadamente 3 casos por millón por año en niños menores de 20 años. Debido a sus altas tasas de recaídas y comportamiento refractario, la necesidad de nuevas opciones de tratamiento es solo se resalta más, enfatizando la importancia del tratamiento CLR 131 potencial.