Pioneros en terapia génica

Es un honor que reconozcan y premien la labor de Chiesi España en I+D, especialmente la investigación que realizamos en un área tan apasionante y compleja como es la de las enfermedades raras y ultra raras. Este reconocimiento nos anima a seguir trabajando para encontrar tratamientos y soluciones innovadoras para aquellas personas que padecen una enfermedad minoritaria», comentó Giuseppe Chiericatti, director general de Chiesi España, al recibir el Premio A TU SALUD por su labor en investigación y desarrollo en el área de las enfermedades raras.

Cabe subrayar que hace tres años la Agencia Europea del Medicamento (EMA) celebró sus 20 años de historia, y para Chiesi fue una gran satisfacción conocer que dos de sus tratamientos destinados a personas con una enfermedad rara aparecían entre los hitos de la historia de la EMA: la primera terapia génica y la primera terapia con células madres.

Esto refuerza la firme apuesta de la compañía desde la I+D por las terapias avanzadas, tanto en el campo de la terapia génica como en terapia tisular con células madres. Actualmente, el área de I+D de enfermedades raras es una de las prioridades para la compañía. En esta línea, la compañía ha cerrado recientemente acuerdos con Horizon Pharma plc y Protalix Biotherapeutics, que junto a Zymenex y Holostem Therapies consolidan un sólido grupo de I+D para fortalecer el desarrollo de terapias destinadas a diferentes enfermedades raras.

Circunstancias excepcionales

Además, el pasado mes de abril el Grupo Chiesi anunció la autorización de comercialización por parte de la Comisión Europea para Lamzede (velmanasa alfa su principio activo), el primer tratamiento enzimático sustitutivo para controlar las manifestaciones no neurológicas de los pacientes con formas de leves a moderadas de alfa manosidosis, una enfermedad ultra rara progresiva y debilitante.

Dicha autorización se emitió bajo «circunstancias excepcionales» de acuerdo con la legislación europea que tiene como objetivo permitir el tratamiento de enfermedades ultra raras en las que los estudios clínicos a gran escala no son factibles. En los estudios de Lamzede han participado 33 pacientes, entre ellos adultos y niños.

La alfa manosidosis es una enfermedad ultra rara, causada por el déficit o el mal funcionamiento de la alfa-manosidasa, una enzima involucrada en la degradación celular de las glicoproteínas. El déficit en la actividad de la alfa-manosidasa conduce a la acumulación tóxica y progresiva de oligosacáridos no digeridos en las células de tejidos y órganos. En España hay menos de diez casos detectados y el diagnóstico tardío continúa siendo la primera barrera para el tratamiento de esta enfermedad.

Velmanasa alfa fue desarrollado inicialmente por la compañía Zymenex, adquirida por el Grupo Chiesi en 2013. Con esta adquisición, Chiesi ha establecido un grupo de investigación biotecnológico integrado con base Suecia enfocado en el desarrollo de terapias enzimáticas.

Además, fruto esta determinación el Grupo Chiesi ha desarrollado Holoclar, primer tratamiento aprobado por la EMA con células madre, que permite tratar la deficiencia de células madres limbares, una enfermedad rara que afecta a 3,3 personas por cada 100.000. Esta terapia es el resultado de un una «joint venture» entre la Universidad de Módena y el grupo Chiesi, que dio como resultado Holostem Advanced Therapies. Esta terapia se aprobó en Europa en febrero de 2015 convirtiéndose en el primer medicamento de terapia avanzada con células madres.

La vocación de Chiesi es investigar e innovar constantemente, para desarrollar tratamientos y soluciones farmacéuticas que aporten valor añadido, y que mejoren la calidad de vida de las personas. El Grupo Chiesi tiene un firme compromiso con aquellos pacientes que sufren enfermedades crónicas prevalentes, sobre todo en el área respiratoria con patologías como ASMA y EPOC, pero también con aquellos que padecen enfermedades ultra raras con necesidades no cubiertas. Fruto de este compromiso la compañía invierte el 22% de su resultado anual en I+D, destacando entre sus principales áreas terapéuticas; enfermedades raras, respiratorio y neonatología.