Los investigadores han estado estudiando un tratamiento experimental para la fibrosis quística que se cree que es eficaz independientemente de la genética de un paciente. La investigación todavía está en las primeras etapas, pero los efectos en los cultivos de células y ratones fueron positivos.
Sobre la Fibrosis Quística
La fibrosis quística (FQ) es una afección que provoca la acumulación de moco pegajoso en ciertas áreas, particularmente en los pulmones y el sistema digestivo. Como resultado, las personas pueden experimentar infecciones más frecuentes, dificultades para digerir los alimentos, problemas respiratorios (como dificultad para respirar, tos y daños en las vías respiratorias) y reducen el crecimiento y el aumento de peso, entre otros síntomas posibles. Es una condición hereditaria que se estima afecta a unas 30,000 personas en los Estados Unidos.
Sobre el tratamiento experimental
Los investigadores de la Universidad Estatal de Oregón y del Hospital Universitario de Salud y Ciencia de Oregón han desarrollado un tratamiento experimental para la FQ que podría inhalarse en el hogar. Es una medicina molecular que contiene ARN mensajero de CFTR modificado químicamente se cree que ayuda a las células a producir una forma funcional de una proteína involucrada en el transporte de agua y cloruro celular. De esta forma, se presume que es compatible con la función respiratoria en pacientes con FQ.
El posible tratamiento aún se encuentra en etapas muy tempranas de desarrollo. Sin embargo, un estudio publicado en la revista Molecular Therapy encontró que la terapia fue exitosa en cultivos de células tomadas de pacientes, y en ratones que habían sido modificados genéticamente para no tener un gen CFTR funcional (un gen implicado en la FQ).
Los beneficios potenciales de la terapia experimental
Los científicos afirman que esta posible terapia puede superar algunos de los problemas relacionados con los tratamientos que los pacientes con FQ actualmente enfrentan.
Por ejemplo, funciona en todos los pacientes, independientemente de la alteración genética específica que causa su condición. Se han relacionado más de 1,000 alteraciones genéticas diferentes con la FQ, y esta diversidad puede causar dificultades a los investigadores al desarrollar tratamientos. Sin embargo, se espera que la terapia evaluada en el estudio funcione en todos los pacientes.
Una segunda cuestión planteada por Ema Robinson, autora del estudio y asistente de investigación de la Facultad de Farmacia, es que puede ser difícil para los pacientes y sus familias cumplir con los tratamientos de manera consistente. Los pacientes a menudo necesitan visitar un hospital varias veces a la semana durante períodos prolongados, y logísticamente esto a menudo puede ser muy difícil de manejar, y algunas veces imposible. Por el contrario, la nueva terapia experimental podría tomarse en casa haciendo que el tratamiento constante sea mucho más fácil para los pacientes.
Sin embargo, la terapia aún se encuentra en una etapa muy temprana de investigación, y sus efectos en humanos no están claros. Afortunadamente, se realizarán más estudios para determinar si es una opción de tratamiento segura y efectiva.
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Fuente: https://goo.gl/tSb52c
