Los datos clínicos de un estudio de Fase 2 del fármaco experimental X4P-001-RD para el tratamiento del síndrome WHIM se han anunciado en el 23º Congreso de la Asociación Europea de Hematología en Estocolmo.
El síndrome WHIM es un tipo de trastorno de inmunodeficiencia primaria, lo que significa que está asociado con el sistema inmune que no funciona correctamente. El nombre, síndrome WHIM, proviene de los síntomas de la enfermedad: verrugas, hipogammaglobulinemia, infecciones y mielotetraxis. Las personas con el síndrome WHIM tienen más riesgo de infecciones bacterianas y virales, que pueden ser potencialmente mortales. Los efectos del síndrome, sin embargo, varían entre individuos, algunas personas tienen solo síntomas leves y otras desarrollan complicaciones que amenazan la vida. La condición a menudo es causada por alteraciones del gen CXCR4 y puede ser heredada. Las personas que se ven afectadas tienen niveles muy bajos de neutrófilos, un tipo de glóbulo blanco involucrado en la respuesta inmune.
El fármaco experimental X4P-001-RD es un tratamiento propuesto para el síndrome WHIM. Es una molécula pequeña que funciona inhibiendo CXCR4. En la mayoría de las personas, el receptor CXCR4 participa en la liberación de leucocitos y neutrófilos en la sangre y, por lo tanto, desempeña un papel clave en un sistema inmune saludable. Sin embargo, en muchas personas con alteraciones del síndrome WHIM en el gen CXCR4, estos dos tipos de células no se liberan en la sangre, lo que impide que el sistema inmunitario funcione. El medicamento X4P-001-RD ayuda al receptor a liberar los neutrófilos y los leucocitos para fortalecer el sistema inmunitario.
X4P-001-RD se está estudiando actualmente en el ensayo de Fase 2/3, y recientemente se han anunciado los resultados provisionales de la sección de Fase 2. En el estudio de ocho pacientes con síndrome WHIM, se encontró que todos los pacientes tenían un aumento dependiente de la dosis en sus niveles de neutrófilos y linfocitos. Además, el fármaco fue bien tolerado y no se observaron eventos adversos graves en dosis diarias de hasta 400 mg durante hasta 400 días. Un paciente mostró mejoría en las verrugas. El Dr. Dale, el investigador principal del estudio, dijo:
«Estos resultados son muy alentadores».
El director médico de X4 Pharmaceuticals, la compañía detrás del estudio, dijo que la compañía espera seguir adelante con la parte de la Fase 3 del estudio.
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Fuente: https://goo.gl/QxL2S2
