De acuerdo a una historia de BioPortfolio, la compañía de terapia génica Nightstar Therapeutics publicó recientemente un anuncio de que la FDA emitió la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) para su producto de investigación NSR-REP1. Este medicamento está en desarrollo para el tratamiento de la coroideremia. A partir de ahora, NSR-REP1 se encuentra en la Fase 3 de ensayos clínicos. Esta designación indica el potencial que esta nueva terapia génica ha demostrado hasta ahora en el tratamiento de un trastorno raro y debilitante.
La coroideremia es un raro trastorno genético que causa la degeneración de la retina en los hombres afectados. Puede conducir a la ceguera si no se trata. La coroideremia progresa lentamente, primero causando ceguera nocturna en la infancia, seguida por la pérdida de la visión periférica y luego central en el futuro. La enfermedad es causada por una mutación en el gen CHM. Dado que el gen se encuentra en el cromosoma X, las mujeres pueden ser portadoras de la mutación, pero nunca experimentarán síntomas. No hay tratamientos disponibles para la coroideremia, y sigue siendo una necesidad médica no satisfecha. Sin embargo, hay pasos que uno puede tomar para disminuir la pérdida de la visión. Estos incluyen el uso de gafas de sol que bloquean los rayos UV y una dieta rica en frutas frescas, verduras de hoja, ácidos grasos omega-3 y suplementos vitamínicos.
La designación de RMAT está reservada para terapias regenerativas que demuestren el potencial para tratar, curar o revertir una enfermedad grave que pone en peligro la vida, particularmente si la terapia podría abordar una necesidad médica no satisfecha con anterioridad. La designación permite que el desarrollador de medicamentos colabore más estrechamente con la FDA, y también conlleva todos los mismos beneficios de la designación de Terapia Avanzada, como la elegibilidad para la aprobación acelerada y la revisión de prioridad.
NSR-REP1 podría representar un importante avance en el tratamiento de la coroidemia, y la designación de RMAT se basa en datos recopilados en las Fases 1 y 2 de ensayos clínicos, en los que el tratamiento logró mejorar sustancialmente la visión de los participantes del estudio con coroideremia.
Afortunadamente, NSR-REP1 continuará funcionando bien en sus pruebas actuales. Si gana la aprobación, significaría una mejora dramática en la calidad de vida para los pacientes con esta enfermedad debilitante y degenerativa.
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