Newron Pharmaceuticals S.p.A (Newron) es una compañía biofarmacéutica especializada en el desarrollo de opciones terapéuticas inventivas. Se enfocan principalmente en las condiciones relacionadas con el sistema nervioso. Según bioportfolio.com, Newron anunció el 13 de junio de 2018, que su nuevo estudio clínico sobre el tratamiento del síndrome de Rett terminará de inscribir a los participantes en la segunda mitad de 2018.
El síndrome de Rett es un trastorno neurológico raro que anteriormente se consideraba parte del espectro del autismo. Es causada por una mutación en el cromosoma X y afecta en gran medida a las mujeres. Los bebés generalmente muestran síntomas del síndrome de Rett entre las edades de 12 y 18 meses. Los síntomas varían, pero a menudo incluyen disminución del crecimiento del cerebro, cabeza pequeña, dificultades de coordinación y destreza, falta de habilidades lingüísticas, ansiedad social y respiración descoordinada.
Se espera que el estudio clínico de Newron, conocido como el estudio STARS, publique resultados en la primera mitad de 2019. Actualmente, más de 100 pacientes califican para el ensayo. Newron quiere ver que el número de participantes llegue a 129 pacientes de seis años o más.
STARS evaluará específicamente a los pacientes que experimentan apneas clínicamente significativas (al menos 10 episodios por hora durante la actividad de vigilia) mientras viven con el síndrome de Rett. Las apneas se observan en el 70% de los pacientes con síndrome de Rett y contribuyen a una amplia variedad de otras afecciones que pueden estar relacionadas con el síndrome de Rett.
Una vez que el grupo de estudio haya finalizado, los participantes recibirán un tratamiento aleatorio con sarizotan. Aquellos que no reciben sarizotan reciben un placebo en su lugar.
El estudio está programado para durar 24 semanas y se llevará a cabo en un formato de doble ciego. El objetivo que STARS busca lograr es una disminución del 20 por ciento en las apneas durante las horas activas de vigilia.
Hasta el momento, no se han informado mayores preocupaciones sobre sarizotan. Sin embargo, algunos pacientes han interrumpido el tratamiento debido a efectos adversos o porque el tratamiento no parecía funcionar para ellos. La seguridad continuará siendo monitoreada por una junta independiente.
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Fuente: https://goo.gl/4VECEw
