Dicerna Pharmaceuticals ha dosificado al primer paciente con hiperoxaluria primaria en el Grupo B de un ensayo clínico del fármaco en investigación DCR-PHXC. Dicerna también ha anunciado que DCR-PHXC acaba de recibir la designación de fármaco huérfano por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria.
La hiperoxaluria primaria (PH) es un grupo de afecciones genéticas que afectan los riñones. Es causada por la sobreproducción de oxalato, que generalmente se excreta en la orina. Sin embargo, en personas con HP, el oxalato a menudo se une con el calcio y se acumula en los riñones y los órganos. Esto frecuentemente causa cálculos en el riñón y la vejiga, y también puede causar infecciones del tracto urinario, sangre en la orina, daño a los riñones y otros órganos y, en algunos casos, enfermedad renal en etapa terminal si los riñones dejan de funcionar de manera efectiva. Los altos niveles de oxalato también pueden conducir a depósitos de la sustancia alrededor del cuerpo, causando daños.
Hay tres formas principales de PH, llamadas PH 1, 2 y 3, así como PH idiopática (causa desconocida). Cada una de las tres formas numeradas está vinculada a una mutación genética diferente y a la deficiencia enzimática resultante. PH1 es el más común y es la forma que tiene aproximadamente el 80% de las personas con la enfermedad. PH2 y PH3 representan cada uno aproximadamente el 10% cada uno. En todo el mundo, se cree que PH afecta a una de cada 58,000 personas. Sin embargo, las opciones de tratamiento actualmente son limitadas para los pacientes.
DCR-PHXC, el candidato a fármaco en investigación, se está desarrollando para tratar todas las formas de PH. Actualmente se está probando en el ensayo clínico PHYOX fase 1, que consta de dos partes llamadas Grupo A y Grupo B.
El grupo A es un estudio controlado con placebo llevado a cabo en un centro en 25 voluntarios sanos. Esta etapa ha sido completada, y aunque solo están disponibles los resultados principales en este momento, Dicerna informa que nadie inscrito en el estudio lo suspendió, y nadie tuvo una reacción adversa grave a DCR-PHXC.
La segunda parte del ensayo clínico PHYOX, Grupo B, es un estudio abierto (ningún placebo, los pacientes saben qué tratamiento están recibiendo) en 16 pacientes con PH1 o PH2. Acaba de dosificar a su primer voluntario.
Estos estudios están diseñados principalmente para investigar qué tan seguro y tolerable es DCR-PHXC en voluntarios. También miden los efectos del fármaco experimental, como al medir las concentraciones de oxalato en la orina.
Artículos relacionados: hiperoxaluria primaria, ensayo clínico, medicamentos huérfanos, investigación
Fuente: https://goo.gl/9BVQHi
