La compañía biofarmacéutica Complexa, Inc., ha anunciado que el primer paciente ha sido dosificado en el ensayo clínico de Fase 2 FIRSTx. FIRSTx es un estudio del medicamento experimental CXA-10 para el tratamiento de la glomeruloesclerosis segmentaria focal primaria (GEFS).
GEFS es una condición que afecta los riñones. Las personas con GEFS tienen daño en sus glomérulos, que están involucrados en el filtrado de la orina. Como resultado, las sustancias que normalmente se separarían, como las proteínas, pueden pasar a la orina y los riñones se dañan progresivamente. La afección puede ser primaria, que tiene una causa desconocida y a menudo se asocia con el síndrome nefrótico, o secundaria, que se refiere a la GEFS vinculada a otras afecciones médicas. Muchas personas experimentan hinchazón y niveles elevados de proteínas en la orina como resultado de la GEFS, pero otras no tienen ningún síntoma. La GEFS ocurre con mayor frecuencia en adultos, especialmente en los mayores de 45 años. Se cree que aproximadamente 40,000 personas en los Estados Unidos tienen FSGS.
El medicamento experimental, CXA-10, es un posible tratamiento para GEFS. Se toma por vía oral y funciona al afectar las vías inflamatorias y fibróticas. Francisco Salva, director general y presidente de Complexa, dice que actualmente no existe un tratamiento aprobado por la FDA para GEFS, y que la afección generalmente se trata con esteroides. Él dice que CXA-10 podría ayudar a los pacientes a «evitar los efectos secundarios debilitantes de los esteroides, mejorando su calidad de vida». Cinco ensayos de Fase 1 encontraron que CXA-10 mostró compromiso diana cuando se administra en las dosis que se usan en los ensayos de Fase 2. También fue tolerable y seguro en los 100 sujetos evaluados.
Como próxima etapa de las pruebas clínicas, ahora se evaluará la seguridad y la eficacia de CXA-10 en pacientes con FSGS en un ensayo clínico de fase 2 llamado FIRSTx. El primer paciente inscrito en FIRSTx acaba de recibir una dosis. Es un ensayo aleatorizado, abierto (los pacientes saben qué medicamento están recibiendo) que se llevará a cabo en alrededor de veinte centros en los EE. UU. Los pacientes implicados tendrán 18 años o más, serán diagnosticados recientemente con GEFS primaria y no recibirán tratamiento previo. Los investigadores anticipan inscribir alrededor de 30 pacientes. El estudio involucra a dos grupos, cada uno de los cuales recibirá una dosis diferente del medicamento durante tres meses.
Los investigadores buscarán principalmente proteinuria reducida (proteína en la orina), pero también rastrearán otros marcadores, incluidos los signos del síndrome nefrótico, la función renal y los informes de los pacientes.
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Fuente: https://goo.gl/n8DveH
