La FDA otorga la designación de medicamento huérfano a GBC0905 para FSHD

Esta mañana, Genea Biocells anunció que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos ha otorgado la Designación de Medicamento Huérfano a su producto, GBC0905, para el tratamiento de la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD).

«Estamos muy contentos de que la FDA haya otorgado la designación de medicamentos huérfanos a GBC0905 como un logro para nuestro equipo y un hito importante en nuestro camino para llevar a nuestra clínica a nuestro candidato principal», comentó el Dr. Uli Schmidt, presidente de Genea Biocells en una declaración reciente. «Anticipamos que GBC0905 será la primera terapia dirigida para pacientes que padecen FSHD, una enfermedad implacable y debilitante. La designación de medicamento huérfano también valida nuestra tecnología de músculo esquelético, que es una plataforma muy útil para modelar cualquier cantidad de otras indicaciones miogénicas a medida que expandimos nuestra cartera «.

GBC0905 es un agente de molécula pequeña que suprime potentemente la causa molecular de FSHD, función DUX4. La FSHD se caracteriza por una debilidad muscular progresiva, que es una de las distrofias musculares más comunes.

La FSHD es una enfermedad muscular genética que se caracteriza por la desrepresión esporádica de un gen tóxico, DUX4, en los músculos. Como resultado, los músculos esqueléticos se consumen y debilitan lentamente. Los signos y síntomas de la enfermedad generalmente se presentan en la adolescencia, con el debilitamiento de los músculos faciales o los hombros como el primer síntoma. La debilidad en los músculos del hombro a menudo lleva a los omóplatos que sobresalen de la parte posterior, un signo conocido como aleteo escapular. Los síntomas adicionales asociados con la enfermedad pueden incluir pérdida leve de audición de tono alto y anomalías asociadas con tejido sensible a la luz que se encuentra en la parte posterior del ojo o la retina.

Genea Biocells se esfuerza actualmente para avanzar GBC0905 a ensayos clínicos, completar el trabajo preclínico en su programa de Atrofia Muscular Espinal (SMA) y expandir el ducto a otras enfermedades musculares huérfanas buscando capital.

El científico líder de Genea Biocells para el programa FSHD, Amanda Rickard, agregó: «Nuestro candidato terapéutico dirigido GBC0905 suprime potentemente la función DUX4, previene la activación de los genes diana DUX4 y protege las células del músculo esquelético afectadas de una manera dependiente de la dosis y, lo que es más importante, sin afectar la miogénesis normal. La expresión aberrante de DUX4 es la causa subyacente de la enfermedad y produce la muerte de la fibra muscular. El campo FSHD generalmente cree que el bloqueo de DUX4 será curativo. Esperamos el desarrollo completo y rápido de esta terapia tan necesaria «.